NUEVA YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), una empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades neurológicas raras, ha anunciado hoy que ha ampliado su ensayo clínico de fase 1/2 para su producto de terapia génica, NGN-401, para pacientes pediátricos con síndrome de Rett. El ensayo incluirá ahora pacientes adicionales y una nueva cohorte de aumento de dosis.
El protocolo del ensayo se ha actualizado para incluir a ocho pacientes en la Cohorte 1, que recibirán una dosis total de 1×10^15 genomas vectoriales totales administrados por vía intracerebroventricular. En particular, se ha eliminado el enfoque de dosificación escalonada empleado anteriormente en la Cohorte 1, lo que permite la dosificación paralela de los pacientes restantes. Se espera que este cambio acelere la finalización de la dosificación de la Cohorte 1, prevista ahora para el segundo semestre de 2024.
También se ha introducido una nueva Cohorte 2, con el objetivo de inscribir a un total de ocho pacientes que recibirán una dosis más alta de 3×10^15 genomas vectoriales totales. Los tres pacientes iniciales de esta cohorte recibirán la dosis de forma escalonada, y se espera que el primer paciente reciba la dosis en el segundo trimestre de 2024. Tras una revisión de seguridad por parte de la Junta de Monitorización de Datos y Seguridad, los pacientes restantes también serán dosificados en paralelo.
Además, el ensayo ha implementado un régimen de inmunosupresión específica para la Cohorte 2 con el fin de mitigar las posibles respuestas inmunitarias relacionadas con el vector del virus adenoasociado utilizado en la terapia. Este régimen incluye rituximab, sirolimus y un ciclo acortado de corticosteroides, mientras que la Cohorte 1 continuará únicamente con corticosteroides.
La empresa ha informado de que el NGN-401 ha sido bien tolerado, sin que se hayan observado acontecimientos adversos graves ni signos de toxicidad en ningún paciente hasta la fecha. Se espera que los datos clínicos provisionales de la cohorte 1 se presenten en el cuarto trimestre de 2024, y que los datos adicionales de la cohorte 2 se presenten en la segunda mitad de 2025.
NGN-401 utiliza la tecnología de regulación génica EXACT, propiedad de Neurogene, diseñada para proporcionar niveles controlados de expresión del gen MECP2, que es crucial para tratar el síndrome de Rett sin causar efectos tóxicos asociados a la sobreexpresión.
Esta ampliación del ensayo clínico se alinea con el enfoque estratégico de Neurogene para desarrollar datos más exhaustivos que respalden futuras discusiones regulatorias para NGN-401. La información aquí proporcionada se basa en un comunicado de prensa de Neurogene Inc.
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