CAMBRIDGE, MA - Agios Pharmaceuticals ha comunicado los resultados positivos de su ensayo ENERGIZE, que evalúa la eficacia de Pyrukynd (mitapivat) en el tratamiento de pacientes con talasemia no dependientes de transfusión. La empresa farmacéutica ha anunciado hoy que su fármaco oral demostró un aumento estadísticamente significativo de la tasa de respuesta de la hemoglobina, con un 42,3% de pacientes que mostraron una respuesta frente a sólo un 1,6% del grupo placebo.
El éxito de los resultados del ensayo provocó una subida de las acciones de Agios antes de su comercialización, ya que los inversores reaccionaron ante el potencial de Pyrukynd, que ya está aprobado en Estados Unidos y la Unión Europea para otro trastorno sanguíneo. El estudio ENERGIZE también puso de relieve mejoras en la fatiga declarada por los pacientes, medida por las puntuaciones FACIT-Fatigue, y en los niveles medios de hemoglobina, lo que indica una mejora de la calidad de vida de los afectados por la enfermedad.
Sin embargo, en medio de los datos favorables de eficacia, se observaron problemas de seguridad. Cuatro participantes interrumpieron el tratamiento debido a acontecimientos adversos, lo que indica la necesidad de un enfoque cauteloso en la aplicación del fármaco. A pesar de ello, Agios se muestra optimista sobre el futuro de Pyrukynd y tiene previsto solicitar la autorización de comercialización a finales de este año.
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