SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), una compañía biofarmacéutica, anunció el lunes resultados preliminares alentadores de la segunda cohorte de su ensayo clínico de fase 1b de RGLS8429, un tratamiento para la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD).
El estudio demostró una respuesta a la dosis basada en biomarcadores urinarios y biomarcadores exploratorios basados en imágenes, observándose las reducciones más significativas del volumen renal en pacientes con los mayores aumentos de policistinas 1 y 2 (PC1 y PC2).
El ensayo de fase 1b es un estudio doble ciego controlado con placebo diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de RGLS8429. El medicamento se está evaluando en varios niveles de dosis en función del peso, y en la segunda cohorte participan 14 pacientes que reciben una dosis de 2 mg/kg de RGLS8429 o placebo en semanas alternas durante tres meses. El fármaco fue bien tolerado y no se observaron problemas de seguridad.
Las mediciones urinarias de PC1 y PC2 mostraron una mayor actividad biológica con la dosis de 2 mg/kg en comparación tanto con la dosis de 1 mg/kg como con el placebo, en particular después de tres meses de tratamiento. Tres pacientes con los mayores aumentos de PC1 y PC2 experimentaron reducciones del volumen renal total ajustado a la estatura (htTKV) superiores al 4%, junto con una disminución del volumen total de quistes renales (TKCV).
La empresa tiene previsto ampliar el tamaño de la muestra de la cuarta cohorte hasta 30 pacientes para seguir examinando el posible impacto en el volumen quístico en pacientes con PQRAD. Esta decisión sigue a los datos positivos de la segunda cohorte, que sugieren un efecto potencial sobre htTKV y TKCV que se explorará a dosis más altas en las próximas cohortes. Los datos iniciales de la tercera cohorte están previstos para mediados de 2024, y el cribado de la cuarta cohorte comenzará en el segundo trimestre de 2024.
Alan Yu, M.B., B.Chir, del Centro Médico de la Universidad de Kansas, destacó los datos de biomarcadores que indican una mayor actividad de RGLS8429 a la dosis de 2 mg/kg. El Dr. Preston Klassen, Presidente y Director de Investigación y Desarrollo de Regulus, expresó su optimismo sobre la posible eficacia del fármaco en la PQRAD.
Regulus también confirmó una reunión constructiva con la FDA en relación con una vía de aprobación acelerada basada en un único estudio de fase 2 de RGLS8429 para el tratamiento de la PQRAD. La compañía informó tener aproximadamente 23,8 millones de dólares en efectivo y equivalentes de efectivo al 31 de diciembre de 2023.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Regulus Therapeutics Inc.
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