MONTPELLIER, Francia - Sensorion, empresa biotecnológica especializada en tratamientos para la pérdida de audición, ha recibido la aprobación reglamentaria para iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 en Francia de su candidato a terapia génica SENS-501. El ensayo, denominado Audiogene, está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de SENS-501 en niños de 6 a 31 meses que padecen pérdida de audición de severa a profunda debido a mutaciones del gen OTOF.
La aprobación se produce tras amplios estudios preclínicos y la fabricación satisfactoria del medicamento de terapia génica. El ensayo pretende aprovechar la plasticidad óptima del sistema auditivo en la primera infancia para ayudar a los niños afectados a desarrollar habilidades normales del habla y el lenguaje. El criterio principal de valoración de la cohorte de aumento de dosis es la seguridad, mientras que el criterio principal de valoración de la eficacia de la cohorte de ampliación de dosis es la respuesta auditiva del tronco encefálico.
Nawal Ouzren, Consejero Delegado de Sensorion, declaró que la aprobación representa un hito importante que posiciona a Sensorion como líder en terapias génicas para la pérdida de audición. A falta de tratamientos curativos aprobados para la sordera congénita causada por mutaciones del gen OTOF, este avance aborda una necesidad médica crítica no cubierta.
La profesora Natalie Loundon, investigadora coordinadora del estudio, destacó el impacto potencial de SENS-501, señalando la necesidad de una infraestructura hospitalaria avanzada y equipos sanitarios cualificados para la administración de terapias génicas de inyección única.
SENS-501 ha recibido previamente la designación de medicamento huérfano tanto de la FDA como de la EMA y recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA en el cuarto trimestre de 2022. La terapia génica es el resultado de la colaboración de Sensorion con el Instituto Pasteur, que comenzó en 2019, y forma parte del proyecto RHU AUDINNOVE, respaldado por la Agencia Nacional de Investigación francesa.
Sensorion tiene previsto anunciar la inclusión del primer paciente en el ensayo en el segundo semestre de 2024. Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Sensorion.
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