CAMBRIDGE, Mass. - Synlogic, Inc. (NASDAQ:SYBX), empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado la publicación de un estudio que demuestra la seguridad y el mecanismo de SYNB1353, un candidato terapéutico para la homocistinuria clásica (HCU), en modelos preclínicos y en un estudio con voluntarios sanos. Los resultados, publicados en la revista Cell Host & Microbe, muestran que SYNB1353 degrada eficazmente la metionina, precursora de la homocisteína, lo que podría reducir los niveles de homocisteína en pacientes con HCU.
El estudio reveló que SYNB1353 fue bien tolerado, siendo los efectos adversos gastrointestinales el efecto secundario más frecuente, notificado de forma similar tanto en el grupo activo como en el placebo. La Dra. Mylène Perreault, Directora de Investigación de Synlogic, se mostró optimista sobre el potencial de SYNB1353, que se basa en la experiencia de la empresa con otros programas de enfermedades metabólicas raras.
La homocistinuria clásica es un trastorno metabólico raro caracterizado por altos niveles de homocisteína debidos a una deficiencia de la enzima cistationina beta-sintasa. Esta enfermedad puede provocar complicaciones graves, como tromboembolias y trastornos neurocognitivos. El tratamiento actual consiste principalmente en una dieta restrictiva baja en metionina.
SYNB1353, desarrollado en colaboración con Ginkgo Bioworks, es el primer medicamento en investigación de la plataforma de Ginkgo que entra en ensayos clínicos. El candidato a fármaco ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara, la designación de vía rápida y la designación de fármaco huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento potencial del HCU.
El enfoque de Synlogic en enfermedades metabólicas raras incluye su programa principal, labafenogene marselecobac (SYNB1934), en un estudio de fase 3 para la fenilcetonuria (PKU), y SYNB1353 para HCU. La empresa también explora tratamientos para afecciones como la hiperoxaluria entérica, la gota, la cistinuria y la enfermedad inflamatoria intestinal.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Synlogic, Inc.
InvestingPro Insights
A medida que Synlogic, Inc. (NASDAQ:SYBX) avanza en sus ensayos clínicos, los inversores y observadores del sector siguen de cerca la salud financiera y el rendimiento bursátil de la empresa. Según datos de InvestingPro, Synlogic tiene una capitalización bursátil de 31,52 millones de USD, lo que refleja su posición en el panorama biofarmacéutico. La agresiva estrategia de recompra de acciones de la empresa, como se destaca en uno de los consejos de InvestingPro, sugiere la confianza de la dirección en la propuesta de valor de la empresa. Otro parámetro clave a tener en cuenta es la posición de tesorería de la empresa en relación con su deuda, que es un punto fuerte, ya que Synlogic tiene más efectivo que deuda en su balance.
Aunque Synlogic no paga dividendos, lo que podría ser un factor para los inversores centrados en los ingresos, su alto rendimiento para los accionistas es una señal positiva para aquellos que buscan posibles ganancias de capital. Sin embargo, cabe señalar que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, y la acción ha experimentado una volatilidad significativa, con un descenso del 74,15% en el último año y una reciente rentabilidad total del precio a 3 meses del 91,76%. Para aquellos interesados en explorar más sobre Synlogic, investing.com/pro/SYBX ofrece perspectivas adicionales, incluyendo 14 consejos más de InvestingPro para un análisis exhaustivo.
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