DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), una empresa en fase clínica especializada en terapias génicas para enfermedades del sistema nervioso central, ha recibido la aprobación del Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC) para aumentar la dosis en sus ensayos en curso REVEAL Fase 1/2 para el síndrome de Rett, un trastorno raro del neurodesarrollo. La empresa ha anunciado hoy que pasará a la cohorte de dosis alta en su ensayo con adolescentes y adultos y dosificará al segundo paciente de la cohorte de dosis baja del ensayo pediátrico.
El IDMC ha dado su visto bueno tras revisar los datos clínicos de los pacientes a los que ya se ha administrado la terapia génica en investigación TSHA-102. Con la aprobación, la empresa se dispone a administrar la dosis alta de 1x1015 vg totales al primer paciente en el segundo trimestre de 2024, y los datos iniciales se esperan para la segunda mitad del año.
Además del aumento de la dosis, Taysha ha ampliado su ensayo REVEAL a los Estados Unidos, tras presentarlo a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El ensayo, realizado anteriormente en Canadá, evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de TSHA-102 en mujeres de 12 años o más con síndrome de Rett.
TSHA-102 aprovecha una novedosa tecnología de elementos autorreguladores de miARN (miRARE), cuyo objetivo es regular los niveles de MECP2, un gen crítico para la función neuronal y sináptica. La FDA ha concedido a la terapia las designaciones de "vía rápida", "medicamento huérfano" y "enfermedad pediátrica rara", y la Comisión Europea la de "medicamento huérfano".
El ensayo pediátrico, en el que también está previsto dosificar a su segundo paciente en el primer trimestre de 2024, se centra en determinar la dosis máxima tolerada (DMT) y la dosis máxima administrada (DMA) en pacientes jóvenes. A mediados de 2024 se esperan los primeros datos de la primera cohorte, que aportarán información sobre la seguridad y eficacia del tratamiento.
El síndrome de Rett, causado por mutaciones en el gen MECP2, afecta principalmente a las mujeres y provoca discapacidad intelectual grave, pérdida de comunicación y deficiencias motoras. En la actualidad, no hay tratamientos aprobados que aborden la causa genética del trastorno, que afecta a unos 15.000 a 20.000 pacientes en EE.UU., la UE y el Reino Unido.
Las actualizaciones de Taysha sobre sus ensayos clínicos se basan en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA) avanza en sus ensayos REVEAL de fase 1/2, las métricas financieras y las opiniones de los analistas de InvestingPro dibujan el panorama de una empresa que está sorteando los retos típicos de una firma de biotecnología en fase clínica. Con una capitalización bursátil de 493,57 millones de dólares y una sorprendente rentabilidad total del 161,39% en un año, Taysha parece estar captando la atención de los inversores, que se muestran optimistas sobre sus perspectivas de futuro, especialmente en el ámbito de la terapia génica.
InvestingPro Data destaca que los ingresos de Taysha en los últimos doce meses hasta el tercer trimestre de 2023 se sitúan en 14,35 millones de dólares, con un margen de beneficio bruto que se mantiene en el 100%, lo que refleja la actual eficiencia operativa de la compañía. A pesar de estas cifras de ingresos positivas, el margen de ingresos de explotación de la empresa se sitúa en el -481,73%, lo que indica una importante inversión en investigación y desarrollo, lo que no es infrecuente para las empresas en fase de ensayo clínico.
Un consejo de InvestingPro especialmente relevante para la situación actual de la empresa es que los analistas no prevén que Taysha sea rentable este año. Este dato concuerda con los importantes costes asociados al avance de los ensayos clínicos y el largo camino hasta la comercialización al que suelen enfrentarse las terapias génicas. Además, otro consejo de InvestingPro sugiere que el valor cotiza actualmente a un múltiplo de valoración de ingresos elevado, lo que puede indicar que los inversores tienen grandes expectativas sobre el potencial de crecimiento de la empresa y están dispuestos a pagar una prima por sus acciones.
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