BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ha anunciado hoy los resultados de sus últimos ensayos clínicos, que ponen de relieve el éxito de su régimen vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, conocido como vanza triple, en el tratamiento de la fibrosis quística (FQ). Los ensayos de fase 3, que incluyeron a participantes mayores de 12 años, cumplieron todos los criterios de valoración primarios y secundarios clave, mostrando la no inferioridad respecto al tratamiento actual TRIKAFTA® en la mejora de la función pulmonar y la superioridad en la reducción de los niveles de cloruro en sudor, un marcador de la función de la proteína CFTR.
La empresa reveló que la triple vanza fue bien recibida en general en los tres estudios, con perfiles de seguridad comparables a los de TRIKAFTA. Los resultados fueron especialmente prometedores en otro estudio con niños de 6 a 11 años, lo que indica la posibilidad de un tratamiento precoz para prevenir la progresión de la enfermedad.
Vertex tiene previsto presentar solicitudes de autorización reglamentaria a escala mundial para la triple vanza en pacientes con fibrosis quística mayores de 6 años a mediados de 2024, y pretende utilizar un vale de revisión prioritaria en los EE.UU. para acelerar el proceso.
El programa de fase 3 incluyó dos ensayos de 52 semanas, SKYLINE 102 y SKYLINE 103, en los que se comparó la triple vanza con TRIKAFTA en pacientes con al menos una mutación F508del o una mutación sensible a moduladores de CFTR de triple combinación. Los ensayos demostraron la no inferioridad en las mejoras de la función pulmonar y la superioridad en la reducción de los niveles de cloruro en el sudor. Además, un estudio de un solo brazo, RIDGELINE 105, evaluó la seguridad y eficacia de la triple vanza en niños más pequeños, con un 95% que alcanzó niveles de cloruro en sudor por debajo del umbral diagnóstico de FQ.
El anuncio de Vertex se basa en un comunicado de prensa y se espera que presente el conjunto completo de datos en las próximas reuniones médicas. El triple vanza, compuesto por correctores y un potenciador, pretende aumentar la cantidad y la función del canal proteico CFTR en la superficie celular, abordando la causa subyacente de la FQ.
La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo, caracterizada por una disfunción multiorgánica debida a la proteína CFTR defectuosa. La edad media de fallecimiento de los pacientes se sitúa en los 30 años, pero los avances en el tratamiento están mejorando las previsiones de supervivencia.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) avanza en sus innovadores tratamientos contra la fibrosis quística, la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado ofrecen una imagen convincente. Con una sólida capitalización bursátil de 110 520 millones de dólares y una relación precio/beneficios (PER) de 31,82, Vertex destaca como un actor prominente en el sector de la biotecnología. El PER de la empresa, ajustado a los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023, se sitúa en 28,18, lo que refleja una importante prima de valoración que los inversores están dispuestos a pagar por sus perspectivas de crecimiento.
Los inversores deben tener en cuenta que los activos líquidos de Vertex superan sus obligaciones a corto plazo, y que tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que subraya una sólida posición financiera. Esto es crucial mientras la empresa navega por el costoso proceso de desarrollo de fármacos y aprobaciones regulatorias. Además, Vertex cotiza cerca de su máximo de 52 semanas, con un precio al 94,71% de este máximo, lo que indica la confianza del mercado en su potencial, especialmente porque los analistas predicen rentabilidad este año, una continuación de sus rentables resultados de los últimos doce meses.
Para quienes deseen profundizar en las finanzas y el potencial de mercado de Vertex, InvestingPro ofrece información adicional. Los suscriptores pueden acceder a una gran cantidad de consejos de InvestingPro, incluida la capacidad de la empresa para cubrir cómodamente los pagos de intereses y su elevada rentabilidad durante la última década. Actualmente, InvestingPro está en una venta especial de Año Nuevo, ofreciendo hasta un 50% de descuento. Utilice el código de cupón"SFY24" para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción de 2 años a InvestingPro+, o"SFY241" para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción de 1 año a InvestingPro+. Con estas herramientas a su disposición, podrá tomar decisiones de inversión más informadas en el dinámico sector de la biotecnología.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.