LEXINGTON, Mass. - Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR), una empresa de biotecnología centrada en tratamientos neurogenéticos, ha anunciado la selección de un candidato principal para su programa de ataxia de Friedreich (AF). Esto marca un hito importante en la asociación estratégica de la empresa con Neurocrine Biosciences, ya que se espera que el candidato inicie los primeros ensayos clínicos en humanos en 2025.
El candidato elegido aprovecha un enfoque de sustitución genética dirigido al gen de la frataxina (FXN), vinculado a la FA, y utiliza una cápside novedosa de la plataforma de descubrimiento de cápsides TRACER™, propiedad de Voyager. Esta cápside está diseñada para atravesar la barrera hematoencefálica por vía intravenosa, una característica crítica para la administración de terapias génicas en el sistema nervioso central.
El anuncio de Voyager desencadenó un pago por hitos de 5 millones de dólares como parte de su colaboración con Neurocrine Biosciences, que la empresa prevé recibir en el primer trimestre de 2024. A medida que avance el programa, podrían producirse otros pagos por hitos de desarrollo y comercialización.
El Dr. Alfred W. Sandrock, Jr., Consejero Delegado de Voyager, expresó su optimismo sobre el potencial de este enfoque de terapia génica para abordar la causa raíz de la FA, un trastorno neurodegenerativo debilitante y que acorta la vida. La empresa también tiene otros programas de terapia génica en preparación, dirigidos a enfermedades como la ELA y el Parkinson, que están avanzando hacia fases de estudio clínico.
La asociación entre Voyager y Neurocrine Biosciences comenzó en 2019, centrándose en el desarrollo y comercialización de productos de terapia génica AAV para FA y otros dos objetivos no revelados. Voyager puede ganar hasta 1.300 millones de dólares en posibles pagos por hitos comerciales y de desarrollo, así como regalías escalonadas sobre las ventas netas y la financiación del programa. Además, Voyager puede optar por un acuerdo de reparto de costes y beneficios del 60/40 en EE.UU. para el programa FA, sujeto a ciertas condiciones.
La plataforma de descubrimiento de cápsidas TRACER™ de Voyager es un componente clave de su investigación, ya que permite el rápido desarrollo de cápsidas que pueden dirigirse eficazmente al sistema nervioso central y demostrar una mejor expresión génica en comparación con las cápsidas AAV convencionales.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Voyager Therapeutics, Inc.
InvestingPro Insights
A medida que Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR) continúa avanzando en el campo de la terapia génica para trastornos neurogenéticos, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado ofrecen información adicional. Según los últimos datos de InvestingPro, Voyager Therapeutics tiene una capitalización bursátil de 504,72 millones de dólares, lo que refleja su valoración actual en el mercado. El PER de la empresa se sitúa en un atractivo 6,24, lo que sugiere que los inversores pueden encontrar convincentes los beneficios de la acción en relación con su precio.
Inversores y analistas se muestran optimistas sobre el futuro de Voyager. Los consejos de InvestingPro destacan que la empresa tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que proporciona una base sólida para futuras inversiones y desarrollo. Además, los analistas esperan un crecimiento de los ingresos netos y las ventas este año, lo que podría ser indicativo del potencial de la empresa para capitalizar sus avances en terapia génica. En particular, dos analistas han revisado al alza sus expectativas de beneficios para el próximo periodo, lo que subraya aún más las perspectivas positivas sobre los resultados financieros de la empresa.
Estos indicadores financieros son especialmente relevantes ahora que Voyager Therapeutics se prepara para los ensayos clínicos de su programa FA. El sólido balance de la empresa y su crecimiento previsto podrían proporcionarle los recursos necesarios para afrontar el costoso y complejo proceso de comercialización de nuevas terapias. Para los lectores interesados en un análisis más profundo, hay disponibles 10 consejos adicionales de InvestingPro, a los que se puede acceder a través de la plataforma InvestingPro en https://www.investing.com/pro/VYGR. No olvide utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un descuento adicional del 10% en la suscripción anual o semestral a Pro y Pro+.
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