El jueves, Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) recibió un rating de Outperform por parte de William Blair, con un precio objetivo fijado en 61,00 dólares. El inicio de la cobertura se basa en el potencial del principal candidato a terapia génica de Neurogene, NGN-401, para el tratamiento del síndrome de Rett, un raro trastorno neurológico genético.
El análisis de William Blair sugiere que NGN-401, que incluye un transgén humano MECP2 de longitud completa y la tecnología EXACT propiedad de Neurogene, puede ofrecer una expresión génica regulada y consistente. Este enfoque pretende minimizar los riesgos de la sobreexpresión génica y las toxicidades asociadas a ella.
El NGN-401 está siendo sometido actualmente a un ensayo de fase I/II, que destaca especialmente por su método de administración directa que podría mejorar la biodistribución en el cerebro, lo que potencialmente conduciría a mejores resultados clínicos.
La empresa destaca la decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de permitir a Neurogene acelerar su ensayo clínico mediante la inclusión directa de pacientes pediátricos, obviando los estudios habituales de dosificación en adultos. Esta medida se considera un testimonio de la solidez de los datos preclínicos de seguridad del NGN-401.
El tratamiento precoz de los pacientes pediátricos se considera ventajoso, ya que es más probable que obtengan los máximos beneficios terapéuticos, lo que podría dar lugar a un sólido conjunto de datos para la empresa.
La expectativa en torno a los datos iniciales del ensayo de fase I/II del NGN-401, previstos para el cuarto trimestre de 2024, se identifica como un posible catalizador clave para las acciones de Neurogene.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.