SAN DIEGO - Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT), empresa biotecnológica especializada en tratamientos basados en ARNm, ha anunciado avances significativos en sus programas clínicos para ARCT-810 y ARCT-032, dirigidos a enfermedades raras como la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) y la fibrosis quística (FQ), respectivamente.
El estudio de fase 2 de ARCT-810, un ARNm terapéutico en investigación para la deficiencia de OTC, ha completado la inscripción en Europa y el Reino Unido, con ocho sujetos que recibieron el nivel de dosis de 0,3 mg/kg. El estudio está en curso, con una aleatorización 3:1 de ARCT-810 frente a placebo, y se esperan datos de seguridad y biomarcadores a finales de año. Además, la empresa ha iniciado en EE.UU. el cribado de pacientes con deficiencia de OTC más grave para ampliar su programa clínico.
La deficiencia de OTC, un trastorno genético que provoca niveles elevados de amoníaco y neurotoxicidad potencial, no tiene actualmente otra cura que el trasplante de hígado. El ARCT-810 tiene por objeto restablecer la función normal de la enzima OTC en el hígado, evitando potencialmente las crisis metabólicas. El tratamiento ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
En cuanto a la fibrosis quística, Arcturus tiene previsto presentar en los próximos 60 días una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para un estudio de fase 2 de ARCT-032, un ARNm terapéutico inhalado diseñado para expresar la proteína CFTR funcional en los pulmones. El próximo estudio sigue a los alentadores resultados de los ensayos de fase 1, entre ellos el de un participante con FQ y mutaciones de clase I que mostró una mejora de la función pulmonar tras dos administraciones. La EMA y la FDA también han concedido a ARCT-032 las designaciones de medicamento huérfano y de medicamento huérfano.
La fibrosis quística, caracterizada por una disfunción de la proteína CFTR que provoca graves complicaciones respiratorias, afecta a casi 40.000 personas en Estados Unidos y a más de 105.000 en todo el mundo. Aproximadamente el 15% de los pacientes con fibrosis quística no se benefician de los moduladores CFTR actuales.
El compromiso de Arcturus de abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades raras hepáticas y respiratorias se ve subrayado por sus tecnologías patentadas, incluida la plataforma de administración mediada por lípidos LUNAR®. La empresa, fundada en 2013, es conocida por desarrollar la primera vacuna COVID de ARNm autoamplificante aprobada a nivel mundial.
Esta actualización se basa en un comunicado de prensa de Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
En otras noticias recientes, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. ha logrado avances significativos en sus operaciones. La empresa biotecnológica ha informado de una pérdida neta de 26,8 millones de dólares en el primer trimestre de 2024, al tiempo que se han dado a conocer los prometedores resultados provisionales de su ensayo de fase 1b de ARCT-032, un ARNm terapéutico inhalado para la fibrosis quística. El ensayo mostró un aumento medio absoluto del +4,0% en el volumen espiratorio forzado en el octavo día.
Las empresas de inversión Piper Sandler y Citi han mantenido sus calificaciones positivas sobre Arcturus, con objetivos de precio de 140,00 y 48,00 dólares respectivamente. Estas calificaciones se vieron influidas por los prometedores resultados del ensayo de fase 1b y la previsión de avances significativos en los cuatro programas principales de la empresa en el segundo semestre de 2024.
ARK ETFs, gestionado por Cathie Wood, también mostró una postura alcista sobre Arcturus, adquiriendo 58.363 acciones a través de su ETF ARKG, lo que supone una inversión de 1.857.110 dólares. Este movimiento señala un fortalecimiento de la posición en la cartera de la empresa.
Además, Arcturus Therapeutics anunció el nombramiento del Dr. Moncef Slaoui como miembro de su Consejo de Administración. El Dr. Slaoui, reconocido por su liderazgo en la Operación Warp Speed y su permanencia en GlaxoSmithKline, aporta a la empresa una amplia experiencia en innovación farmacéutica y desarrollo de vacunas.
Opiniones de InvestingPro
Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) ha estado en el punto de mira por sus innovadoras terapias basadas en ARNm, con notables avances en sus programas clínicos. A medida que los inversores consideran el potencial de la cartera de productos de Arcturus, es imperativo examinar la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado para comprender el panorama completo.
Los datos de InvestingPro indican que Arcturus tiene una capitalización bursátil de 639,09 millones de dólares, con una relación precio/beneficios (P/B) negativa de -5,92, lo que refleja los problemas de rentabilidad. Los ingresos de la empresa han experimentado un descenso significativo en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, con una disminución del 55,69%. Además, el margen de beneficio bruto se sitúa en un preocupante -55,1%, lo que indica que la empresa gasta más en el coste de los bienes vendidos de lo que ingresa.
A pesar de estas dificultades financieras, un consejo de InvestingPro revela un resquicio de esperanza: Arcturus tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que puede proporcionar cierta flexibilidad financiera a medida que continúa invirtiendo en sus programas clínicos. Además, los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que sugiere una posición estable para hacer frente a sus obligaciones financieras inmediatas.
Sin embargo, los inversores deben tener en cuenta la evolución reciente del valor, que ha sido bastante volátil. Según otro consejo de InvestingPro, el valor ha sufrido un importante revés en la última semana y ha tenido una evolución negativa en el último mes. Esta volatilidad puede ser un factor a tener en cuenta por los inversores con aversión al riesgo.
Para aquellos que buscan profundizar en las finanzas de Arcturus y el rendimiento de las acciones, InvestingPro ofrece información adicional. Hay otros 11 consejos de InvestingPro disponibles, que podrían ayudar a los inversores a tomar una decisión más informada. Para acceder a estos valiosos consejos, utilice el código de cupón PRONEWS24 para obtener hasta un 10% de descuento en una suscripción anual Pro y una suscripción anual o bianual Pro+.
Los avances de Arcturus en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras como la deficiencia de OTC y la fibrosis quística son encomiables, y su plataforma de administración LUNAR® patentada podría cambiar las reglas del juego. A medida que la empresa biotecnológica prosiga su andadura, será crucial para los accionistas seguir de cerca los indicadores financieros y la evolución del mercado.
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