PASADENA, California - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) ha anunciado hoy resultados significativos de su estudio PALISADE de fase 3 sobre plozasiran, un tratamiento para el síndrome de quilomicronemia familiar (SFC), un trastorno genético raro sin terapias aprobadas por la FDA.
El estudio cumplió su objetivo primario, al mostrar reducciones sustanciales de los triglicéridos y una disminución de los incidentes de pancreatitis aguda en comparación con un placebo.
Plozasiran, un tratamiento experimental basado en el ARNi, demostró reducciones medias de los triglicéridos de hasta el 80% y reducciones medias de la apolipoproteína C-III (APOC3), un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos, de hasta el 94% en el mes 10. El estudio también observó una reducción significativa de los triglicéridos y de los incidentes de pancreatitis aguda en comparación con un placebo. El estudio también observó una reducción significativa de la incidencia de pancreatitis aguda, una complicación grave del SCA.
El estudio PALISADE, en el que participaron pacientes con SCA confirmado genéticamente o diagnosticado clínicamente, demostró que el plozasiran presenta un perfil de seguridad favorable, con menos acontecimientos adversos graves y serios notificados en comparación con el grupo placebo. Los acontecimientos adversos más frecuentes fueron dolor abdominal, COVID-19, nasofaringitis, cefalea y náuseas.
El Dr. Bruce Given, jefe científico médico de Arrowhead, se mostró optimista en cuanto al potencial del plozasiran para tratar diversos trastornos cardiometabólicos. La empresa tiene previsto comentar los resultados en el próximo evento Cardiometabolic, el 25 de junio de 2024, y presentar los datos completos en futuros congresos médicos.
Christopher Anzalone, presidente y consejero delegado de Arrowhead, destacó los datos como potencialmente los mejores de su clase, con capacidad para abordar múltiples enfermedades con importantes necesidades no cubiertas. Arrowhead tiene la intención de comunicar estos resultados a la FDA y estudiar una solicitud de nuevo fármaco para el FCS.
El estudio PALISADE forma parte de un programa clínico más amplio para el plozasiran, que incluye estudios de fase 3 en curso sobre hipertrigliceridemia grave e hiperlipidemia mixta. El medicamento ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la FDA estadounidense y de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento.
Arrowhead también ha establecido un programa de acceso temprano (EAP) para el plozasiran, que ofrece esperanza a las personas que viven con SFC a medida que avanza en el proceso regulatorio.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. y no ha sido verificada de forma independiente. La empresa es conocida por desarrollar terapias basadas en ARNi para silenciar los genes responsables de enfermedades intratables.
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