SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades raras, anunció resultados positivos de tres años de su estudio de extensión abierto HOPE-2 de CAP-1002, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio mostró beneficios sostenidos en la función del músculo esquelético y estabilización de la función cardiaca en pacientes con DMD.
Los pacientes tratados con CAP-1002 demostraron una reducción estadísticamente significativa en el declive de las puntuaciones de Rendimiento del Miembro Superior (PUL 2.0) y estabilización en la Fracción de Eyección del Ventrículo Izquierdo (FEVI) comparado con un grupo comparador externo del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati. El tratamiento también fue bien tolerado a lo largo del estudio.
La Dra. Linda Marbán, Directora General de Capricor, expresó su satisfacción por los resultados, que sugieren un impacto a largo plazo de CAP-1002 en el tratamiento de la DMD, un trastorno genético caracterizado por una degeneración muscular progresiva. Los recientes hallazgos fueron compartidos con la FDA durante una reunión de tipo B en mayo de 2024, mientras la compañía se prepara para una potencial Solicitud de Licencia Biológica (BLA) y la comercialización.
El estudio HOPE-2 fue inicialmente un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en el que los pacientes fueron tratados con CAP-1002 o un placebo cada tres meses. Tras el ensayo, se produjo una fase de interrupción antes de que los pacientes entraran en el estudio de extensión abierto HOPE-2 en curso, recibiendo CAP-1002 cada tres meses. El estudio alcanzó su objetivo primario al cabo de un año y continúa en su cuarto año.
Capricor tiene previsto presentar resultados detallados en la próxima 30ª Conferencia Anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), que se celebrará del 27 al 29 de junio de 2024, y espera anunciar los resultados principales del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-3 en el cuarto trimestre de 2024.
La DMD afecta aproximadamente a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en Estados Unidos, con opciones de tratamiento actuales limitadas y sin cura disponible. CAP-1002, el principal producto candidato de Capricor, es una terapia celular alogénica derivada del corazón que ha demostrado ser prometedora en estudios preclínicos y clínicos por sus potenciales acciones inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Capricor Therapeutics.
En otras noticias recientes, Capricor Therapeutics ha estado haciendo progresos significativos en el desarrollo de su terapia de distrofia muscular de Duchenne (DMD), CAP-1002. La compañía anunció en su Informe de resultados del primer trimestre la finalización de la inscripción para la Cohorte A de su ensayo pivotal de Fase 3 HOPE-3 y planea presentar una solicitud de licencia biológica basada en los resultados del ensayo.
Por otra parte, la posición financiera de Capricor parece estable, con una reserva de efectivo hasta el primer trimestre de 2025, reforzada por un pago de hitos de Nippon Shinyaku y los fondos obtenidos a través de su programa en el mercado.
En cuanto a las perspectivas de los analistas, Oppenheimer ha iniciado la cobertura de Capricor, asignando una calificación de "superventas" y expresando optimismo sobre el principal candidato de la empresa, CAP-1002. La firma prevé que la terapia celular podría alcanzar unos 1.000 millones de dólares en ventas netas en EE.UU. para 2030, en asociación con NS Pharma, lo que supondría unos 310 millones de dólares en ingresos para Capricor.
Ladenburg Thalmann también actualizó sus perspectivas sobre Capricor, aumentando el precio objetivo de la acción a 25 dólares desde 24 dólares, al tiempo que reiteraba su calificación de "Comprar".
Además, Capricor se está preparando para una posible comercialización y está debatiendo la ampliación de la etiqueta con la FDA, mientras que su planta de fabricación de San Diego está lista para satisfacer la demanda. La empresa también está avanzando en sus conversaciones reguladoras con la FDA y planea su expansión mundial. Estos avances subrayan los recientes progresos de la empresa y sus prometedoras perspectivas de futuro.
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