SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ha anunciado hoy que su estudio CAHtalyst™ Adult Phase 3 ha alcanzado sus objetivos primarios y secundarios clave, lo que indica beneficios potenciales para adultos con hiperplasia suprarrenal congénita (HSC) debida a deficiencia de 21-hidroxilasa. El estudio se centró en crinecerfont, un tratamiento en investigación destinado a reducir las dosis de glucocorticoides manteniendo el control de los andrógenos.
El ensayo, doble ciego y controlado con placebo, abarcó a 182 participantes durante 24 semanas. Los resultados mostraron que los participantes tratados con crinecerfont lograron una reducción significativa de las dosis de glucocorticoides en comparación con el grupo placebo, ya que el 62,7% de los participantes que recibieron crinecerfont alcanzaron una dosis fisiológica de glucocorticoides frente al 17,5% que recibieron placebo.
Además, crinecerfont demostró una disminución significativa de los niveles de androstenediona, un andrógeno suprarrenal, en comparación con un aumento en el grupo placebo en la semana 4. Esta reducción se mantuvo a lo largo de todo el ensayo. Esta reducción se mantuvo durante todo el ensayo, incluso con las dosis reducidas de glucocorticoides, lo que sugiere un mecanismo no glucocorticoide para el control de los andrógenos.
Las implicaciones de estos hallazgos son dignas de mención, ya que los pacientes con HSC suelen padecer afecciones relacionadas con niveles elevados de glucocorticoides, como osteoporosis y diabetes, debido al enfoque terapéutico estándar. La capacidad de Crinecerfont para reducir la dosis de glucocorticoides a niveles más fisiológicos, controlando al mismo tiempo el exceso de andrógenos, podría mitigar estas comorbilidades.
También se observaron tendencias favorables a corto plazo en parámetros como el peso corporal, la resistencia a la insulina y la tolerancia a la glucosa, junto con un aumento de los marcadores de recambio óseo, lo que indica un posible alivio de la supresión inducida por glucocorticoides.
En general, Crinecerfont fue bien tolerado, siendo la fatiga y el dolor de cabeza los efectos adversos más frecuentes. No se atribuyeron efectos adversos graves al tratamiento, y hubo pocas interrupciones debidas a efectos adversos.
Los resultados de este estudio, que se han publicado en The New England Journal of Medicine, respaldan la presentación de dos solicitudes de nuevos medicamentos a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Neurocrine Biosciences (NASDAQ:NBIX) avanza con su estudio CAHtalyst™ Adult Phase 3, los inversores están observando de cerca, y las últimas métricas de InvestingPro ofrecen una instantánea de la salud financiera de la compañía. La capitalización bursátil de Neurocrine asciende a 13.630 millones de dólares, lo que refleja la confianza de los inversores en la trayectoria de crecimiento de la empresa. La empresa cotiza a un elevado múltiplo de beneficios, con un PER de 35,83 y un PER ajustado para los últimos doce meses hasta el 1T 2024 de 32,25, lo que sugiere que los inversores prevén un crecimiento futuro de los beneficios.
La sólida posición financiera de la empresa se ve reforzada por un crecimiento de los ingresos del 23,99% en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, lo que apunta a un sólido aumento de las ventas. Además, Neurocrine ha demostrado un impresionante margen de beneficio bruto del 68,54% en el mismo período, lo que indica una gestión eficiente y una fuerte posición de mercado para sus productos.
Los consejos de InvestingPro destacan que se espera que Neurocrine Biosciences aumente sus ingresos netos este año, en consonancia con las perspectivas positivas que presentan los exitosos resultados de los ensayos clínicos. El hecho de que 9 analistas hayan revisado a la baja sus beneficios para el próximo periodo sugiere cautela, aunque los fundamentales de la empresa siguen siendo sólidos. Neurocrine opera con un nivel moderado de deuda y tiene activos líquidos que superan las obligaciones a corto plazo, lo que puede proporcionar flexibilidad financiera para las actividades de investigación y desarrollo en curso.
Para los inversores que buscan un análisis más profundo, InvestingPro ofrece consejos adicionales que pueden proporcionar una visión completa de la situación financiera y operativa de Neurocrine. Hay otros 12 consejos de InvestingPro disponibles en https://www.investing.com/pro/NBIX, que pueden ayudar a los inversores a tomar decisiones más informadas. Además, los usuarios pueden aprovechar una oferta especial utilizando el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% adicional de descuento en una suscripción anual o semestral Pro y Pro +, desbloqueando valiosos conocimientos sobre Neurocrine Biosciences y otras oportunidades de inversión.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.