WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) ha anunciado hoy los resultados principales de su estudio de fase 2 de bitopertina en pacientes con protoporfiria eritropoyética (PPE). El estudio alcanzó su objetivo primario, mostrando una reducción dependiente de la dosis y estadísticamente significativa de los niveles de protoporfirina IX (PPIX) en los grupos de dosis de 20 mg y 60 mg en comparación con placebo.
En el estudio AURORA, un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, participaron 75 sujetos adultos con PPE, a los que se administró bitopertina o placebo una vez al día durante 17 semanas. Los resultados indicaron que la bitopertina produjo una reducción del 21,6% en los niveles de PPIX en el grupo de 20 mg y una reducción del 40,7% en el grupo de 60 mg. El grupo placebo, por su parte, experimentó un aumento medio del 8,0% en los niveles de PPIX.
Los criterios secundarios de valoración incluyeron el tiempo total acumulado bajo la luz solar sin dolor y la tasa de reacciones fototóxicas con dolor. Aunque los pacientes tratados con bitopertina registraron más horas de luz solar sin dolor que los tratados con placebo, la diferencia no alcanzó significación estadística. Aun así, hubo mejoras significativas en la tasa de reacciones fototóxicas con dolor en el grupo de dosis de 60 mg en comparación con el placebo.
Los pacientes también informaron de mejoras en la Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC), con significación estadística en el grupo de dosis de 60 mg. En general, Bitopertin fue bien tolerado y el efecto adverso más frecuente fue el mareo.
A pesar de los prometedores resultados, la empresa reconoció que el criterio de valoración secundario clave del tiempo acumulado de luz solar en días sin dolor no alcanzó significación estadística debido a una fuerte respuesta al placebo. El Presidente y Director General, John Quisel, J.D., Ph.D., señaló que, si bien es necesario un análisis adicional de los datos, la empresa sigue siendo optimista sobre el potencial de la bitopertina, en particular con los próximos resultados de otros estudios.
La bitopertina es un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) en fase clínica que se administra por vía oral y se está desarrollando como posible tratamiento de diversas enfermedades hematológicas, entre ellas las porfirias eritropoyéticas. La PPE y la protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP) son enfermedades raras que provocan reacciones graves a la luz solar, con el consiguiente deterioro de la calidad de vida.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Disc Medicine, Inc.
InvestingPro Insights
Mientras Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) acapara titulares por el éxito de su estudio de fase 2 sobre la bitopertina, los inversores siguen de cerca la salud financiera y el rendimiento bursátil de la empresa. Con una capitalización bursátil de aproximadamente 1.050 millones de dólares y una trayectoria de precios volátil, IRON presenta un panorama complejo.
Los datos de InvestingPro revelan una situación financiera complicada, con un PER negativo de -6,07 y un PER ajustado para los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023 que se sitúa en -20,11. Esto indica que la empresa no es rentable actualmente, un hecho del que se hace eco el resultado de explotación negativo de -91,12 millones de dólares para el mismo periodo.
A pesar de estas cifras, IRON ha experimentado una importante rentabilidad total del precio en un año del 193,82%, lo que pone de relieve el potencial que los inversores ven en el futuro de la empresa, especialmente a la luz de los recientes éxitos clínicos.
Dos consejos de InvestingPro que son especialmente relevantes para la situación actual de IRON incluyen el hecho de que la empresa tiene más efectivo que deuda, lo que proporciona un colchón para sus operaciones y esfuerzos de investigación. Sin embargo, los analistas han moderado las expectativas, y tres de ellos han revisado a la baja sus beneficios para el próximo periodo, lo que podría indicar cautela en las perspectivas de inversión a corto plazo.
Para aquellos que estén considerando invertir en Disc Medicine, existen consejos adicionales de InvestingPro que podrían proporcionar una visión más profunda del potencial de la empresa. Con el uso del código de cupón PRONEWS24, los inversores pueden obtener un 10% adicional de descuento en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+, obteniendo acceso a un total de 12 consejos de InvestingPro para IRON, incluyendo análisis de márgenes de beneficio bruto, ingresos netos esperados y proyecciones de rentabilidad.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.