WALTHAM, Mass. - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN), una compañía de enfermedades musculares en fase clínica, ha anunciado hoy avances clínicos significativos de sus ensayos en curso, ACHIEVE y DELIVER, dirigidos a la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), respectivamente.
Los ensayos demostraron efectos prometedores en los biomarcadores de la enfermedad y mejoras funcionales, y mantuvieron perfiles de seguridad favorables.
En la prueba ACHIEVE, el tratamiento con DYNE-101 mostró corrección de empalme dependiente de la dosis con una corrección media del 27% a los 3 meses en la cohorte de 5.4 mg/kg. Se observaron mejoras en la miotonía, la fuerza muscular y la función, junto con resultados positivos comunicados por los pacientes. Las escalas DM1-ACTIVc y MDHI mostraron una mejora general, lo que indica posibles beneficios para la calidad de vida de los pacientes.
La cohorte de 10 mg/kg de DYNE-251 de la prueba DELIVER reveló una expresión media no ajustada de distrofina de 3.2% a los 6 meses, superando los niveles de cuidado semanal estándar por diez veces. Mejoras funcionales fueron notadas, incluyendo tendencias en la Evaluación Ambulatoria North Star y otras pruebas de función cronometradas.
Ambos ensayos han completado la inscripción para sus cohortes de dosis más altas, con DYNE-101 alcanzando la cohorte de 6.8 mg/kg y DYNE-251 completando la cohorte de 40 mg/kg. Los perfiles de seguridad siguieron siendo positivos, ya que la mayoría de los acontecimientos adversos fueron leves o moderados y no se identificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Dyne se está comprometiendo con las autoridades reguladoras mundiales para buscar vías de aprobación aceleradas para ambos programas, con actualizaciones sobre las vías de registro previstas para finales de 2024. La empresa también tiene previsto proporcionar información actualizada sobre su plataforma FORCE™ y sus programas en fase de desarrollo a lo largo del año.
ACHIEVE es un ensayo global de fase 1/2 diseñado para el registro, mientras que DELIVER está evaluando DYNE-251 para pacientes con DMD susceptibles de omisión del exón 51. Ambos ensayos pretenden abordar necesidades no cubiertas en el tratamiento de enfermedades musculares, ya que actualmente no se dispone de terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas para la DM1, y las opciones para la DMD son limitadas.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Dyne Therapeutics, Inc.
Perspectivas de InvestingPro
En medio de las alentadoras actualizaciones de los ensayos clínicos de Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN), las métricas financieras de la compañía proporcionan un contexto adicional para los inversores que consideran el potencial de la acción. Con una capitalización bursátil de 2.420 millones de dólares, Dyne es un actor importante en el sector de la biotecnología, lo que refleja la confianza de los inversores en sus perspectivas de crecimiento. Sin embargo, el PER de la empresa se sitúa en -7,01, lo que indica que actualmente no es rentable. Si observamos el PER ajustado de los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, la cifra desciende aún más hasta -9,4, lo que sugiere que los inversores están valorando el crecimiento futuro de la empresa por encima de los beneficios actuales.
A pesar de los beneficios negativos, el ratio PEG para el mismo periodo es de 0,53, lo que podría interpretarse como que la empresa tiene potencial de crecimiento futuro de los beneficios que podría justificar el actual ratio PER. Además, la evolución reciente de la cotización muestra una importante tendencia alcista, con una rentabilidad total del precio a 1 semana del 3,98% y una importante rentabilidad total del precio a 6 meses del 159,91%, lo que refleja el creciente optimismo de los inversores sobre las perspectivas de la empresa.
Los consejos de InvestingPro indican que las cifras de ingresos de explotación y EBITDA de la empresa son negativas, de aproximadamente -265,86 millones de dólares, lo que es importante que los inversores tengan en cuenta a la hora de evaluar la salud financiera de la empresa. Sin embargo, los recientes éxitos de Dyne en ensayos clínicos podrían ser un catalizador para futuros flujos de ingresos, mejorando potencialmente estas métricas financieras con el tiempo.
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