BETHESDA, Maryland - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) ha anunciado nuevos datos de un estudio preclínico que indica que su principal candidato a fármaco, GT-02287, mostró mejoras en el rendimiento cognitivo en un modelo de la enfermedad de Parkinson GBA1. Los resultados del estudio se presentarán en el próximo FENS Forum 2024, un importante congreso de neurociencia en Europa.
Los datos revelan que GT-02287, un potenciador de la glucocerebrosidasa (GCasa), no sólo mejora las funciones cognitivas, sino también las actividades de la vida diaria en un modelo preclínico de la enfermedad. La mutación del gen GBA1, un vínculo genético común con la enfermedad de Parkinson, causa un mal plegamiento y deterioro de la enzima GCase. GT-02287 está diseñado para restaurar la función de esta enzima.
En los ensayos preclínicos, el compuesto también mostró una reducción en los niveles de cadenas ligeras de neurofilamentos, un biomarcador potencial de neurodegeneración. La mejora de la función motora y de los niveles de dopamina fueron otros resultados positivos observados.
El enfoque de Gain Therapeutics consiste en aprovechar la biología estructural apoyada en la IA y algoritmos patentados para identificar nuevos sitios de unión alostérica en proteínas implicadas en enfermedades. La plataforma de descubrimiento de fármacos Magellan™ de la empresa es un avance de su tecnología SEE-Tx®, ahora mejorada con herramientas de IA y aprendizaje automático.
La investigación ha obtenido el apoyo de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson y la Fundación Silverstein para el Parkinson con GBA, entre otros. A medida que GT-02287 avanza en su desarrollo clínico, sus potenciales beneficios terapéuticos están siendo monitoreados de cerca, particularmente porque actualmente está siendo sometido a un ensayo clínico de Fase 1.
El comunicado de prensa también contenía una advertencia sobre las previsiones de futuro, que están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difirieran sustancialmente de los previstos.
Este artículo se basa en la declaración del comunicado de prensa y pretende informar de los hechos sin respaldar ninguna afirmación. La presentación en el Foro FENS 2024 proporcionará una visión más detallada de la eficacia de GT-02287 y su impacto potencial en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson GBA1.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.