PLYMOUTH MEETING, Pensilvania - Harmony Biosciences (NASDAQ: HRMY) ha revelado los resultados de un estudio de fase 2 que indica que su fármaco pitolisant redujo los síntomas de somnolencia diurna excesiva (EDS) y fatiga en adultos con distrofia miotónica de tipo 1 (DM1).
El estudio, que no se diseñó para demostrar significación estadística sino más bien para detectar posibles señales de eficacia, mostró que los pacientes que recibieron dosis más altas de pitolisant experimentaron mayores mejoras en comparación con los que recibieron dosis más bajas o un placebo.
La investigación, presentada hoy, evaluó la eficacia del fármaco durante un periodo de 11 semanas que incluyó una fase de ajuste de 3 semanas y una fase de dosis estable de 8 semanas. El criterio principal de valoración de la eficacia se centró en los cambios en la puntuación de la Escala de somnolencia diurna desde el inicio hasta la semana 11, con criterios secundarios de valoración que incluían otras medidas de somnolencia y fatiga, así como la carga global de la enfermedad.
Pitolisant, que se cree que favorece la vigilia al actuar sobre el receptor H₃ de la histamina, está aprobado actualmente por la FDA bajo la marca WAKIX® para el tratamiento del SED o la cataplejía en pacientes adultos con narcolepsia. Todavía no se ha aprobado su uso en la DM1, pero se está investigando para esta indicación.
Con más de 40.000 personas diagnosticadas de DM1 en EE.UU., y hasta un 90% de ellas con SED y fatiga, el mercado potencial para el pitolisant en esta nueva indicación es significativo. Harmony Biosciences planea hacer avanzar el fármaco a través de un estudio pivotal de Fase 3 utilizando una formulación de Nueva Generación 2 (NG2), cuyo objetivo es ofrecer un perfil farmacocinético optimizado y una mayor potencia de dosificación.
En el estudio, el perfil de seguridad y tolerabilidad del pitolisant pareció coherente con su perfil de seguridad conocido, y la tasa de acontecimientos adversos fue similar entre los grupos del fármaco y del placebo. Los programas más amplios de gestión del ciclo vital de la empresa se dirigen a más de 100.000 pacientes con trastornos del sueño/vigilia que actualmente tienen necesidades médicas no cubiertas.
Esta información se basa en un comunicado de prensa de Harmony Biosciences.
En otras noticias recientes, Harmony Biosciences ha experimentado un aluvión de acontecimientos. Los ingresos netos de la empresa en el primer trimestre han aumentado un 30%, alcanzando los 154,6 millones de dólares, impulsados principalmente por los resultados de su tratamiento contra la narcolepsia, WAKIX. Harmony Biosciences mantiene sus previsiones de ingresos netos para 2024 entre 700 y 720 millones de dólares.
Needham, una destacada firma de inversión, ha elevado su objetivo de precio de las acciones de Harmony Biosciences a 52 dólares, frente a los 50 dólares anteriores, a la luz de los esfuerzos estratégicos de la empresa para ampliar y diversificar sus franquicias del sistema nervioso central. La adquisición de Epygenix Therapeutics, una empresa centrada en tratamientos para la epilepsia, y de TMP1116 para la narcolepsia, se consideran pasos importantes para reforzar el crecimiento y la longevidad de su actual franquicia WAKIX.
Estos recientes avances también indican el compromiso de Harmony Biosciences de diversificar su dependencia de Zygel, un tratamiento que anteriormente dominaba su cartera. Harmony Biosciences cuenta ahora con 13 programas en diversas fases de desarrollo en tres franquicias del SNC, lo que se considera una diversificación de la oferta de la empresa y una mitigación de los riesgos asociados a su cartera de desarrollo.
Inversores y analistas esperan con impaciencia hitos clave para Harmony Biosciences, como los datos farmacocinéticos de la formulación NG2, previstos para el primer semestre de 2024, y la presentación de una solicitud suplementaria de nuevo fármaco para la hipersomnia idiopática en el segundo semestre del año. Estos próximos acontecimientos son fundamentales para el crecimiento continuado de la empresa y su posicionamiento en el mercado.
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