PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY), empresa farmacéutica, ha anunciado el inicio de un ensayo mundial de fase 3, denominado estudio TEMPO, para evaluar la seguridad y eficacia de pitolisant en el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (SDE) y los síntomas conductuales en individuos a partir de seis años con síndrome de Prader-Willi (SPW).
El estudio se lleva a cabo tras el éxito de la reunión de fin de fase 2 con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), que también concedió recientemente la designación de medicamento huérfano (ODD) a pitolisant para el tratamiento del SPW. Esta designación pretende facilitar el desarrollo del fármaco ofreciendo diversos incentivos, entre ellos siete años de exclusividad comercial tras la aprobación.
El pitolisant, comercializado actualmente en Estados Unidos bajo la marca WAKIX®, es un tratamiento aprobado por la FDA para el SDE o la cataplejía en adultos con narcolepsia. Sin embargo, aún no está aprobado para su uso en pacientes con SPW y se está investigando con este fin.
El estudio TEMPO es un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, con un período de extensión abierto. "Con el inicio de este estudio y la reciente decisión de la FDA de conceder ODD para pitolisant en el SPW, pretendemos introducir potencialmente una nueva opción de tratamiento no programado para el SED y los síntomas conductuales comunes en pacientes con esta afección", declaró el Dr. Kumar Budur, Director Médico de Harmony Biosciences.
El SPW es un trastorno genético raro caracterizado por un estado constante de hambre, alteraciones del sueño y problemas de comportamiento, entre otros síntomas. Se estima que entre 15.000 y 20.000 personas en EE.UU. padecen SPW, la mayoría de las cuales experimentan síntomas conductuales y más de la mitad sufren SED. En la actualidad, no existe ningún tratamiento aprobado por la FDA específico para el SED en esta población de pacientes.
Harmony Biosciences está ampliando activamente las aplicaciones clínicas de pitolisant para abordar las necesidades médicas no cubiertas en el SPW y otras enfermedades raras. "Estos esfuerzos forman parte integral de nuestros programas de gestión del ciclo vital, que, si tienen éxito, podrían beneficiar a más de 100.000 pacientes", añadió el Dr. Budur.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) se embarca en su ensayo de fase 3 para pitolisant, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado ofrecen un contexto adicional para los inversores que siguen sus desarrollos clínicos. Según los datos de InvestingPro, Harmony Biosciences cuenta con una capitalización de mercado ajustada de 1.860 millones de dólares y ha experimentado un notable crecimiento de los ingresos del 32,93% en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2023. Este crecimiento refleja las iniciativas estratégicas de la compañía y sus esfuerzos por ampliar las indicaciones de su producto líder, WAKIX®.
InvestingPro consejos sugieren que la gestión de Harmony ha sido proactivo en la mejora de valor para los accionistas a través de recompras de acciones agresivas. Además, el sólido rendimiento del flujo de caja libre de la empresa, como se desprende de su valoración, y el hecho de que sus activos líquidos superan las obligaciones a corto plazo, proporcionan un colchón para la empresa, ya que invierte en ensayos clínicos e investigación. Estas medidas financieras son cruciales para Harmony a medida que navega por el costoso y largo proceso de desarrollo de fármacos y aprobación reglamentaria.
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