PALO ALTO, California - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) ha anunciado resultados positivos de su ensayo PROPEL 2, que evalúa la eficacia de infigratinib en niños con acondroplasia, una enfermedad genética que conduce al enanismo.
Los datos del ensayo de fase 2 revelaron un aumento significativo de la velocidad anualizada de la estatura (VTA) y una mejora de la proporcionalidad corporal en los participantes, lo que indica posibles beneficios para los afectados por la enfermedad.
El estudio, en el que participaron niños que recibieron una dosis oral diaria de infigratinib, mostró un aumento medio sostenido de la VTA de +2,51 cm/año a los 12 meses y de +2,50 cm/año a los 18 meses, con un valor p de 0,0015. Además, se observó un cambio significativo en la proporcionalidad corporal, con una mejora del cociente medio entre los segmentos superior e inferior del cuerpo, que pasó de 2,02 al inicio del estudio a 1,88 a los 18 meses (p=0,001).
El perfil de seguridad de infigratinib ha sido bien recibido, ya que no se notificaron acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento entre los participantes en el ensayo. El PROPEL 3, un estudio global de registro de fase 3 de infigratinib, sigue inscribiéndose según lo previsto, y se espera que concluya a finales de 2024.
Paralelamente, BridgeBio ha iniciado ACCEL, un estudio observacional de infigratinib en niños con hipocondroplasia, una displasia esquelética estrechamente relacionada con la acondroplasia. El primer niño dio su consentimiento para participar en el estudio en mayo de 2024.
Los resultados de PROPEL 2 sugieren que infigratinib podría mejorar la funcionalidad de las personas con acondroplasia, además de favorecer el crecimiento. El Dr. Ravi Savarirayan, investigador principal global del ensayo, expresó su optimismo por los estudios en curso para establecer infigratinib como una terapia oral segura y eficaz para la comunidad de acondroplasia.
El compromiso de BridgeBio de abordar las necesidades no cubiertas de las displasias esqueléticas se extiende al desarrollo de infigratinib para la hipocondroplasia. La empresa ha recibido comentarios positivos de la FDA y la EMA estadounidenses, que apoyan el avance de infigratinib en niños con esta afección.
La empresa tiene previsto compartir más información durante una conferencia con inversores prevista para hoy a las 8.00 h ET. Esta información se basa en un comunicado de prensa.
Opiniones de InvestingPro
A medida que BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) avanza en sus ensayos clínicos de infigratinib, los inversores han seguido de cerca la salud financiera y el potencial de mercado de la empresa. Los últimos datos de InvestingPro muestran una empresa con una capitalización bursátil de 5.420 millones de dólares y un importante crecimiento de los ingresos en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, con un llamativo aumento del 181,05%. Este rápido crecimiento se ve acentuado por un astronómico crecimiento trimestral de los ingresos del 11.461,88% en el primer trimestre de 2024.
Aunque la empresa no paga dividendos, lo que indica una reinversión de los beneficios en investigación y desarrollo, hay señales positivas por parte de los analistas, que han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo. Esto podría ser un reflejo de los prometedores resultados de los ensayos de la empresa y del mercado potencial para el infigratinib. Aun así, cabe señalar que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, y que cotiza a un elevado múltiplo de valoración de ingresos, con un PER actual de -9,01.
Para aquellos que estén considerando una inversión en BridgeBio, es importante reconocer el alto rendimiento de la empresa durante el último año, con un 103,23% de rendimiento total del precio a un año a partir del 156º día de 2024. Este rendimiento puede resultar atractivo para los inversores que buscan crecimiento en el sector de la biotecnología.
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