WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) reveló el lunes que la Comisión Europea (CE) se ha abstenido de adoptar la opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) relativa a la renovación anual de Translarna™ (ataluren). La CE ha devuelto el dictamen al CHMP para una nueva evaluación, manteniendo así la presencia de Translarna en el mercado europeo en virtud de su autorización vigente.
La decisión de la CE de devolver el dictamen del CHMP del 24 de enero de 2024 es consecuencia de una solicitud de evaluación adicional de la totalidad de las pruebas, incluidos los datos del registro de pacientes y las pruebas del mundo real. Este avance permite que Translarna siga estando disponible para los pacientes en Europa según la autorización de comercialización actual.
Matthew B. Klein, M.D., Director Ejecutivo de PTC Therapeutics, comentó la importancia de mantener la autorización de Translarna para individuos con distrofia muscular de Duchenne de mutación sin sentido (nmDMD) en Europa. Klein destacó los ensayos clínicos y los datos del registro STRIDE, que indican el papel de Translarna para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con nmDMD.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) también ha informado a la PTC de que las actas de las reuniones del Grupo Asesor Científico (SAG) sobre Translarna celebradas el 5 de septiembre de 2023 y enero de 2024 no se tendrán en cuenta en futuras evaluaciones del medicamento por parte del CHMP.
Debido a las incertidumbres que rodean el impacto de la autorización continuada de Translarna en los ingresos de la empresa en 2024, PTC ha decidido suspender sus previsiones de ingresos para ese año. La empresa actualizará sus previsiones más adelante.
Translarna, desarrollado por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración proteica destinada a pacientes con trastornos genéticos causados por mutaciones sin sentido, que pueden provocar el cese prematuro de la síntesis de proteínas esenciales. El fármaco está aprobado en varios países para el tratamiento de la nmDMD en pacientes ambulatorios a partir de los dos años de edad. En Estados Unidos, ataluren sigue siendo un nuevo medicamento en investigación.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético raro y mortal que afecta principalmente a varones y se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que conduce a la pérdida precoz de la deambulación y a la muerte prematura por insuficiencia cardiaca y respiratoria.
PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica mundial dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para enfermedades raras. La empresa hace hincapié en su compromiso de facilitar el acceso a tratamientos para pacientes con opciones limitadas o inexistentes.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de PTC Therapeutics.
Opiniones de InvestingPro
A la luz de los recientes avances de PTC Therapeutics con Translarna™ en Europa, es importante considerar la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado. Según los últimos datos de InvestingPro, PTC Therapeutics tiene una capitalización bursátil de 2540 millones de USD, lo que refleja su valoración actual en el mercado. A pesar de los desafíos, la empresa ha mostrado un fuerte rendimiento en los últimos tres meses, con un aumento del 27,39%. Además, en el último mes ha registrado una subida aún más impresionante, con un rendimiento del 30,71%.
Sin embargo, PTC Therapeutics se enfrenta a dificultades financieras. Los analistas, como se señala en InvestingPro consejos, no esperan que la empresa sea rentable este año, y no ha sido rentable en los últimos doce meses. Esto se ve respaldado por un PER negativo de -4,34, lo que indica que la empresa no genera actualmente beneficios que justifiquen el precio de sus acciones. Además, la empresa no paga dividendos, lo que podría ser una consideración para los inversores centrados en los ingresos.
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Con los siete consejos adicionales de InvestingPro, los inversores pueden obtener una visión más completa de la posición de PTC Therapeutics en la industria biofarmacéutica, especialmente en el contexto de sus esfuerzos en curso para asegurar y mantener la autorización de comercialización de su producto estrella, Translarna™.
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