NUEVA YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), pionera en terapias con células madre adultas para enfermedades neurodegenerativas, ha anunciado hoy un importante hito. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha propuesto diseñar un ensayo de fase 3b para NurOwn® en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Este acuerdo, alcanzado mediante una Evaluación Especial de Protocolos (Special Protocol Assessment, SPA), consolida el protocolo del ensayo clínico y el plan de análisis estadístico. El próximo estudio tiene por objeto reforzar una futura solicitud de licencia biológica (BLA).
Denominado estudio BCT-006-US, este ensayo de fase 3b es un esfuerzo multicéntrico en dos partes para evaluar la eficacia y seguridad de NurOwn en pacientes con ELA. Está dirigido a un máximo de 200 individuos en una fase temprana de la progresión de la enfermedad, concretamente aquellos cuyos síntomas hayan aparecido en los últimos 24 meses.
El ensayo se iniciará con una fase doble ciego controlada con placebo de 24 semanas, seguida de una extensión abierta. Durante esta fase, todos los participantes recibirán el tratamiento innovador.
Chaim Lebovits, Presidente y Consejero Delegado de BrainStorm, se mostró optimista respecto al potencial del acuerdo para reducir el riesgo de los aspectos reglamentarios del programa clínico de NurOwn y avanzar hacia la aprobación reglamentaria. Stacy Lindborg, codirectora general de la empresa, destacó que el diseño se centraba en evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento basándose en los resultados de estudios anteriores.
El criterio principal de valoración de la eficacia del ensayo será el cambio en la puntuación revisada de la clasificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R) desde el inicio hasta la semana 24. Un Comité de Monitorización de Datos (DMC) independiente evaluará la eficacia y la seguridad del tratamiento. Un Comité de Monitorización de Datos (DMC) independiente supervisará la seguridad de los participantes, y se analizarán muestras de líquido cefalorraquídeo y sangre en busca de biomarcadores relacionados con la neurodegeneración y la neuroprotección.
BrainStorm tiene previsto iniciar el estudio de fase 3b en 2024, tras las revisiones del protocolo con los investigadores, las aprobaciones de la Junta de Revisión Institucional y el compromiso con la comunidad de la ELA. La empresa ha organizado hoy una conferencia telefónica y un webcast para hablar de la SPA y del programa de fase 3 previsto.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de BrainStorm Cell Therapeutics Inc. y representa un paso importante para la empresa en sus esfuerzos por desarrollar tratamientos para la ELA, una enfermedad neurodegenerativa progresiva con opciones terapéuticas limitadas.
Opiniones de InvestingPro
A medida que BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) se prepara para el ensayo crítico de fase 3b de su tratamiento contra la ELA, NurOwn®, los inversores siguen de cerca la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado. Los últimos datos de InvestingPro revelan una capitalización bursátil de 49,89 millones de dólares, lo que refleja la valoración actual de la empresa en el mercado. A pesar de los prometedores avances clínicos, las finanzas de BrainStorm muestran un panorama difícil. Con una relación P/E negativa de -2,9 para los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023, es evidente que la empresa no está generando beneficios actualmente.
Los consejos de InvestingPro destacan importantes retos para BrainStorm, incluyendo un rápido consumo de efectivo y débiles márgenes de beneficio bruto. Además, las obligaciones a corto plazo de la empresa superan sus activos líquidos, y los analistas no esperan rentabilidad para este año fiscal. Estos factores son cruciales para que los inversores tengan en cuenta a la hora de evaluar el potencial de éxito a largo plazo de BrainStorm.
Sin embargo, no todo es sombrío para BrainStorm. La empresa ha registrado una fuerte rentabilidad en el último mes, con un aumento del 121,21%, y una rentabilidad total del precio a seis meses aún más impresionante, del 329,41%. Este repunte podría indicar una creciente confianza de los inversores en el futuro de la empresa, especialmente a medida que avanza en sus programas clínicos.
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