DUBLÍN - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado su medicamento para la narcolepsia de administración única antes de dormir, LUMRYZ, para pacientes pediátricos de 7 años o más. Esta aprobación, concedida el 16.10.2024, amplía el uso de LUMRYZ, que anteriormente solo estaba disponible para adultos con narcolepsia, a un grupo demográfico más joven que se enfrenta a los desafíos de la somnolencia diurna excesiva (EDS) y la cataplejía.
La aprobación de LUMRYZ para uso pediátrico marca un hito importante para los niños con narcolepsia y sus familias, ya que ofrece una opción de tratamiento de una sola dosis nocturna sin necesidad de una dosis a mitad de la noche. La decisión de la FDA se basó en los resultados de ensayos clínicos que demostraron la eficacia y el perfil de seguridad del fármaco.
Greg Divis, director ejecutivo de Avadel Pharmaceuticals, subrayó la importancia de este logro para la empresa y la comunidad de la narcolepsia, destacando el impacto transformador de LUMRYZ en la vida de los pacientes. La Dra. Anne Marie Morse, neuróloga pediátrica y especialista en medicina del sueño, también resaltó los beneficios, afirmando que la dosis única antes de dormir ofrece más opciones a los pacientes y facilita el proceso de tratamiento.
La narcolepsia, un trastorno neurológico crónico que afecta aproximadamente a 1 de cada 2.000 personas en EE. UU., puede provocar EDS y cataplejía, que son episodios repentinos de debilidad muscular a menudo desencadenados por emociones fuertes. Esta condición puede alterar significativamente la vida diaria y el ciclo de sueño-vigilia.
LUMRYZ, una formulación de liberación prolongada de oxibato de sodio, fue aprobado inicialmente por la FDA el 01.05.2023 para pacientes adultos. Con su aprobación pediátrica, el medicamento también ha recibido la Exclusividad de Medicamento Huérfano hasta el 16.10.2031, lo que proporciona a Avadel exclusividad de mercado para esta población de pacientes durante los próximos siete años.
El medicamento viene con una advertencia destacada debido a su potencial como depresor del sistema nervioso central y por riesgo de abuso y mal uso. Solo está disponible a través de un programa restringido llamado LUMRYZ REMS para mitigar estos riesgos.
Las reacciones adversas más comunes reportadas en los ensayos clínicos de LUMRYZ incluyen náuseas, mareos, enuresis, dolor de cabeza y vómitos. La aprobación de la FDA se basa en el ensayo REST-ON, que mostró mejoras significativas en la EDS y los ataques de cataplejía en comparación con el placebo.
Avadel Pharmaceuticals plc se dedica a desarrollar medicamentos innovadores que abordan los desafíos del tratamiento. El compromiso de la empresa se refleja en la introducción de LUMRYZ en el mercado, ofreciendo una nueva opción de tratamiento para la narcolepsia tanto en adultos como ahora en pacientes pediátricos. Esta información se basa en un comunicado de prensa.
En otras noticias recientes, Avadel Pharmaceuticals reportó ingresos netos de 41,5 millones de dólares para el segundo trimestre de 2024, impulsados por más de 1.900 pacientes que utilizan su tratamiento para la narcolepsia, LUMRYZ. La empresa también ha iniciado un ensayo clínico de Fase 3 para LUMRYZ en hipersomnia idiopática y está esperando una decisión de la FDA para su uso en narcolepsia pediátrica. A pesar de los gastos operativos del segundo trimestre de 51,5 millones de dólares, Avadel prevé generar ingresos operativos en el tercer trimestre y durante el resto del año.
Avadel recibió una decisión judicial favorable que permite el lanzamiento comercial de LUMRYZ para el tratamiento de la narcolepsia, a pesar de una moción de la competidora Jazz Pharmaceuticals para una orden judicial que habría bloqueado su comercialización. Sin embargo, el tribunal prohibió a Avadel solicitar la aprobación de una indicación de hipersomnia idiopática (IH) para LUMRYZ hasta la expiración de una patente de Jazz, una decisión que Avadel está apelando actualmente.
En un estudio RESTORE publicado en Sleep Medicine: X, el 94% de los participantes prefirieron el medicamento para la narcolepsia de una sola dosis nocturna, LUMRYZ, sobre los tratamientos tradicionales de oxibato de dos dosis nocturnas. La FDA ha concedido a LUMRYZ siete años de Exclusividad de Medicamento Huérfano basándose en su superioridad clínica frente a los tratamientos existentes, particularmente su régimen de dosificación de una sola toma nocturna.
Estos desarrollos son parte de los recientes esfuerzos de Avadel para expandir su cartera de productos y su posición en el mercado farmacéutico. La empresa mantiene su compromiso de colaborar estrechamente con la FDA durante el resto del proceso de revisión de su solicitud suplementaria de Nuevo Medicamento (sNDA) para LUMRYZ.
Perspectivas de InvestingPro
La aprobación de la FDA de LUMRYZ para uso pediátrico es un hito significativo para Avadel Pharmaceuticals, que potencialmente ampliará su alcance de mercado y sus flujos de ingresos. Este desarrollo se alinea con la perspectiva de InvestingPro de que los analistas anticipan un crecimiento de las ventas en el año en curso. Los ingresos de la empresa ya han mostrado un crecimiento notable, con datos de InvestingPro que indican un asombroso aumento del 6.260,23% en los últimos doce meses hasta el segundo trimestre de 2024.
Otra perspectiva de InvestingPro destaca los impresionantes márgenes de beneficio bruto de Avadel, que se refleja en los datos que muestran un margen de beneficio bruto del 94,62% para el mismo período. Esta fuerte rentabilidad en sus operaciones principales podría ser crucial a medida que la empresa amplía la producción y el marketing para el uso ampliado de LUMRYZ.
A pesar de estos indicadores positivos, cabe señalar que Avadel actualmente no es rentable, como señala otra perspectiva de InvestingPro. El margen de ingresos operativos de la empresa se sitúa en -103,82%, lo que sugiere que, si bien los ingresos están creciendo, los costes operativos siguen siendo altos. Esto no es inusual para las empresas farmacéuticas en fase de crecimiento, especialmente cuando lanzan nuevos productos.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece perspectivas e información adicionales. De hecho, hay 5 perspectivas más de InvestingPro disponibles para Avadel Pharmaceuticals, que podrían proporcionar un contexto valioso para comprender la salud financiera de la empresa y sus perspectivas futuras a la luz de esta reciente aprobación de la FDA.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.