BRISBANE, California - Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN), empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades potencialmente mortales, ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para OJEMDA (tovorafenib). Este fármaco es un inhibidor de RAF de tipo II designado para pacientes a partir de 6 meses de edad con glioma pediátrico de bajo grado (pLGG) recidivante o refractario que alberga una fusión o reordenación de BRAF, o una mutación BRAF V600.
La aprobación acelerada de la FDA se basa en la tasa de respuesta global (TRO) y la duración de la respuesta observadas en los ensayos clínicos. OJEMDA es el único medicamento aprobado por la FDA para niños con fusiones o reordenamientos de BRAF, la alteración molecular más frecuente en el pLGG, y cuenta con un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras.
El pLGG es el tumor cerebral más frecuente en niños y, hasta ahora, no había medicamentos aprobados para pacientes con pLGG causado por fusiones de BRAF. La enfermedad puede afectar gravemente a la visión, el equilibrio y el habla de los niños, y carece de un tratamiento estándar para los que recaen.
OJEMDA se administra una vez a la semana por vía oral, en comprimidos o suspensión oral, con o sin alimentos. La aprobación se basó en parte en los resultados del ensayo de fase 2 FIREFLY-1, que demostró una ORR del 51% entre los pacientes evaluables, con una mediana de duración de la respuesta de 13,8 meses.
El perfil de seguridad de OJEMDA se evaluó en 137 pacientes, y la mayoría de los acontecimientos adversos se clasificaron como de grado 1 o grado 2. Los efectos secundarios más frecuentes fueron erupciones cutáneas, caída del cabello, irritación de los ojos y de la piel. Los efectos secundarios más frecuentes fueron erupciones cutáneas, cambios en el color del cabello y cansancio.
Además de la aprobación, Day One ha introducido "EveryDay Support From Day One™", un programa para ayudar a los pacientes con pLGG a acceder a OJEMDA y proporcionar apoyo a sus familias, incluyendo apoyo para la cobertura del seguro y opciones de asistencia financiera.
Day One también está llevando a cabo el ensayo clínico de fase 3 FIREFLY-2/LOGGIC para evaluar el tovorafenib como posible terapia de primera línea en comparación con la quimioterapia en pacientes con pLGG. El estudio cuenta actualmente con participantes en varias regiones, como Estados Unidos, Canadá, Europa, Australia y Asia.
La empresa celebrará una conferencia telefónica y un webcast el lunes para comentar la aprobación y los planes futuros. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Day One Biopharmaceuticals, Inc.
InvestingPro Insights
Como Day One Biopharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: DAWN) celebra la aprobación de la FDA de OJEMDA, su primer producto comercial, los inversores están siguiendo de cerca la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado. Según datos de InvestingPro, Day One tiene una capitalización bursátil de 1.470 millones de dólares, lo que refleja la confianza de los inversores en su potencial a pesar de no ser aún rentable.
Los consejos de InvestingPro revelan que Day One tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es una señal positiva para la estabilidad financiera de la empresa en su transición a la fase comercial con OJEMDA. Además, los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que indica una sólida posición de liquidez para apoyar las operaciones y los posibles esfuerzos de expansión.
Sin embargo, la empresa se ha enfrentado a algunos retos, como demuestra el ratio negativo de PER de -7,16, que sugiere que el mercado espera que Day One siga operando con pérdidas a corto plazo. Los analistas también han revisado a la baja sus beneficios para el próximo periodo, lo que podría reflejar la preocupación por la velocidad de penetración y adopción de OJEMDA en el mercado.
A pesar de estos retos, la cotización de Day One ha experimentado un gran repunte en los últimos seis meses, con una rentabilidad total del 54,42%, lo que indica el optimismo de los inversores sobre las perspectivas a largo plazo de la empresa. Este optimismo puede verse reforzado por las iniciativas estratégicas de la empresa, como el programa "EveryDay Support From Day One™", cuyo objetivo es facilitar el acceso de los pacientes a OJEMDA y proporcionar un apoyo integral a las familias.
Para aquellos que estén considerando invertir en Day One, o que busquen entender mejor las perspectivas financieras de la compañía, hay disponibles consejos adicionales de InvestingPro. Con un total de 9 consejos listados en InvestingPro, los inversores pueden obtener una visión más matizada del rendimiento y potencial de la compañía. Recuerde utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+ en InvestingPro para obtener un análisis más profundo y datos en tiempo real.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.