REDWOOD CITY, California - Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) ha recibido de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) la Designación de Terapia Innovadora para su candidato a fármaco diazóxido de colina, destinado a tratar el síndrome de Prader-Willi (SPW), un trastorno genético poco frecuente.
Se trata de la primera designación de este tipo para un fármaco destinado al SPW, en particular para pacientes mayores de cuatro años que padecen hiperfagia, un hambre incesante que lleva a comer en exceso y a una obesidad potencialmente mortal.
La decisión de la FDA se basa en datos preliminares de ensayos clínicos de fase 3 que sugieren que el diazóxido de colina podría mejorar sustancialmente las terapias existentes para el SPW. La empresa está en vías de presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para este medicamento a mediados de 2024.
Se calcula que el síndrome de Prader-Willi afecta a uno de cada 15.000 nacidos vivos y se caracteriza por una serie de síntomas como hiperfagia, problemas de conducta, discapacidad cognitiva y bajo tono muscular. Por el momento, no existen terapias aprobadas para tratar específicamente la hiperfagia y los aspectos metabólicos, cognitivos y conductuales relacionados con el SPW.
El diazóxido de colina es un comprimido de liberación prolongada que se toma una vez al día, y ha sido patentado por Soleno para su uso terapéutico en pacientes con SPW. El fármaco también ha recibido la designación de medicamento huérfano en EE.UU. y la UE, así como la designación de vía rápida en EE.UU.
El director general de Soleno, el doctor Anish Bhatnagar, declaró que la designación de la FDA reconoce la gravedad del SPW y el potencial del DCCR, la formulación de liberación prolongada de diazóxido de colina, para proporcionar una opción de tratamiento significativa.
La designación como terapia innovadora tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos para enfermedades graves, proporcionando una orientación intensiva por parte de la FDA y pudiendo conducir a una revisión prioritaria.
Soleno, empresa biofarmacéutica en fase clínica, se centra en el desarrollo de tratamientos novedosos para enfermedades raras. El principal candidato de la empresa, el DCCR, ha completado la fase 3 de desarrollo para apoyar la próxima presentación de la NDA.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Soleno Therapeutics.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO) avanza significativamente con su candidato a fármaco diazóxido de colina, la salud financiera de la empresa pasa a primer plano. Según datos de InvestingPro, Soleno tiene una capitalización de mercado de aproximadamente 1.270 millones de dólares, lo que refleja la confianza de los inversores en el potencial de crecimiento de la empresa.
A pesar de un desempeño financiero desafiante en los últimos doce meses del primer trimestre de 2023, con una pérdida operativa de -$38,67 millones USD y un EBITDA de -$36,71 millones USD, las acciones de la compañía han mostrado una notable resistencia con una rentabilidad total del precio a un año del 1024,33%.
Dos consejos clave de InvestingPro a tener en cuenta por los inversores: Se espera que Soleno aumente sus ingresos netos este año, lo que podría suponer un cambio de tendencia con respecto a los resultados del periodo anterior. Además, la empresa no paga dividendos, lo que es típico de las empresas biofarmacéuticas en fase clínica que suelen reinvertir los beneficios en investigación y desarrollo.
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Con la Designación de Terapia Innovadora de la FDA para el diazóxido de colina, queda claro el compromiso de Soleno para abordar las necesidades no cubiertas de los pacientes con SPW. Los datos financieros y los consejos de los expertos de InvestingPro proporcionan un contexto más amplio para los inversores, destacando tanto las oportunidades como los retos que la empresa tiene por delante.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.