NUEVA YORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LXEO), empresa de medicina genética en fase clínica, ha recibido de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) la designación de "Fast Track" para su candidato a terapia génica LX2006, dirigido a la cardiomiopatía por ataxia de Friedreich (FA), una grave afección cardiaca sin tratamientos aprobados.
El proceso Fast Track de la FDA tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de fármacos que tratan afecciones graves y satisfacen una necesidad médica no cubierta. LX2006 es una terapia génica basada en AAV que se administra por vía intravenosa y se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 1/2 denominado SUNRISE-FA. El ensayo está evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de LX2006 en pacientes con cardiomiopatía por FA, que es la principal causa de muerte entre los pacientes con FA.
LX2006 actúa administrando un gen de frataxina funcional a las células miocárdicas para promover la expresión de la proteína frataxina y restaurar la función mitocondrial. El director general de la empresa, R. Nolan Townsend, expresó su confianza en que la designación de Fast Track, junto con las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano concedidas anteriormente, mejorarán las interacciones reguladoras y acelerarán potencialmente la disponibilidad de esta terapia para los pacientes.
El ensayo SUNRISE-FA consiste en un estudio abierto, ascendente en dosis, de 52 semanas de duración, con al menos dos cohortes de dosis ascendentes y la posibilidad de una tercera. Tras el primer año de ensayo, se evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de los pacientes durante cuatro años más.
Los datos preclínicos han demostrado que LX2006 revierte las anomalías cardiacas en modelos de FA, mejora la función cardiaca y la supervivencia y presenta un perfil de seguridad favorable. El tratamiento se administra en una única infusión intravenosa.
Lexeo Therapeutics se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades cardiovasculares genéticamente definidas y la enfermedad de Alzheimer asociada a la APOE4. La empresa tiene su sede en Nueva York y aprovecha los datos de las primeras pruebas de concepto para avanzar en sus programas cardiovasculares y de Alzheimer.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Lexeo Therapeutics.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Lexeo Therapeutics (NASDAQ: LXEO) acapara la atención con su designación Fast Track de la FDA para LX2006, los inversores y observadores de la industria siguen de cerca la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado. Una instantánea de las métricas financieras de la empresa obtenida de InvestingPro muestra una capitalización de mercado de 322,15 millones de dólares, lo que pone de relieve la escala a la que se valora actualmente la empresa dentro del sector de la biotecnología.
A pesar del potencial de LX2006, Lexeo Therapeutics se ha enfrentado a retos, como reflejan sus márgenes de beneficio bruto. En los últimos doce meses, hasta el cuarto trimestre de 2023, la empresa ha obtenido un beneficio bruto negativo de 53,13 millones de dólares, lo que indica la naturaleza intensiva en costes de sus actividades de investigación y desarrollo. Por otra parte, los ingresos de explotación de la empresa durante el mismo período fue también en el negativo, en $ 68,51 millones.
InvestingPro consejos sugieren que mientras Lexeo Therapeutics tiene más efectivo que la deuda en su balance, se está quemando rápidamente a través de sus reservas de efectivo. Este es un factor crítico para los inversores a considerar, sobre todo porque la empresa no paga dividendos y no se espera que sea rentable este año. Sin embargo, cabe señalar que la acción ha experimentado una gran subida de precios en los últimos seis meses, con una rentabilidad total del 30,95%, lo que puede interesar a los inversores orientados al crecimiento.
Para aquellos que están considerando una inversión en Lexeo Therapeutics, puntos de vista adicionales están disponibles en InvestingPro. Hay otros 9 consejos de InvestingPro que podrían orientar las decisiones de inversión, incluido un análisis de los activos líquidos de la empresa y proyecciones de ingresos netos. Para acceder a estos consejos y a datos financieros más detallados, los inversores pueden visitar https://www.investing.com/pro/LXEO y utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+.
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