BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR), empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha levantado la suspensión clínica parcial de su programa nomlabofusp (CTI-1601), un tratamiento potencial para la ataxia de Friedreich (AF). La decisión de la FDA se produjo tras una revisión de los datos de fase 2, que incluían un estudio de exploración de dosis de cuatro semanas controlado con placebo.
Nomlabofusp es una terapia de sustitución proteica dirigida a la causa subyacente de la AF mediante la administración de frataxina a las mitocondrias. El reciente estudio evaluó la seguridad y farmacocinética de nomlabofusp, con pacientes que recibieron dosis de 25 mg o 50 mg. En general, el medicamento se toleró bien y mostró aumentos dependientes de la dosis en los niveles de frataxina en células cutáneas y bucales.
La doctora Carole Ben-Maimon, presidenta y consejera delegada de la empresa, se mostró optimista ante la decisión de la FDA y afirmó que la autorización para aumentar la dosis a 50 mg en el estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) en curso es un importante paso adelante. El estudio OLE evalúa actualmente la seguridad a largo plazo y los niveles de frataxina tras la administración diaria de nomlabofusp.
Los datos provisionales del estudio OLE se esperan para el cuarto trimestre de 2024, y la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA) está prevista para el segundo semestre de 2025. Larimar tiene previsto aumentar la dosis a 50 mg una vez caracterizada la farmacodinámica de la frataxina a la dosis de 25 mg. Cualquier otro aumento de la dosis por encima de 50 mg requeriría la presentación de datos adicionales para su revisión por la FDA.
Nomlabofusp ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, la designación de Vía Rápida y la designación de Medicamento Huérfano por la FDA, junto con designaciones similares de las agencias reguladoras europeas.
Perspectivas de InvestingPro
Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), a pesar de las noticias positivas sobre la decisión de la FDA, presenta un panorama financiero mixto según las últimas métricas de InvestingPro. La capitalización bursátil de la empresa se sitúa actualmente en 463,84 millones de dólares, lo que indica una capitalización relativamente pequeña en el sector de la biotecnología. Un dato crítico para los inversores es el coeficiente P/E negativo de la empresa, que actualmente es de -7,55, lo que refleja que la empresa no está generando beneficios en relación con el precio de sus acciones. Esto concuerda con los consejos de InvestingPro, que sugieren que los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año, y se prevé una caída de los ingresos netos.
En el lado positivo, uno de los consejos de InvestingPro destaca que Larimar Therapeutics tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar cierta estabilidad financiera mientras la empresa sigue invirtiendo en sus programas clínicos. Además, la compañía ha experimentado un rendimiento significativo en el último año con un 101,64% de retorno total del precio, aunque ha visto un descenso del precio del 38,81% en los últimos tres meses.
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