RADNOR, Pensilvania - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), empresa especializada en el desarrollo de tratamientos para trastornos convulsivos, ha completado recientemente la inscripción en su ensayo clínico mundial de fase 3 TrustTSC. El ensayo evalúa la eficacia de la ganaxolona oral en el tratamiento de las convulsiones asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (CET), tanto en niños como en adultos.
El estudio TrustTSC ha contado con participantes muy refractarios a los tratamientos actuales, que experimentan una carga significativa de convulsiones a pesar de los múltiples medicamentos anticonvulsivos, incluidos los inhibidores de mTOR.
El Director Científico Alex Aimetti expresó su gratitud a la comunidad del CET por su participación y apoyo, destacando el compromiso de la empresa de ofrecer una nueva opción terapéutica a los pacientes con CET.
El Director Médico, Joseph Hulihan, señaló que el ensayo de fase 3 incorporó un programa modificado de titulación de ganaxolona, con el objetivo de reducir los acontecimientos adversos relacionados con la somnolencia y mejorar la respuesta al tratamiento. Con menos del dos por ciento de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a estos efectos adversos, el ensayo puede demostrar una mejora del perfil de tolerabilidad de la ganaxolona.
Los datos del ensayo TrustTSC, previstos para la primera mitad del cuarto trimestre de 2024, servirán de base para que la empresa presente en abril de 2025 una solicitud complementaria de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), para la que Marinus solicita una revisión prioritaria.
Además, Marinus anunció la concesión por la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos (USPTO) de una nueva patente de método de uso (patente estadounidense nº 11.980.625) de la ganaxolona para el tratamiento del CET, que expira en 2040. Esta patente refuerza aún más la posición de Marinus en materia de propiedad intelectual, al ser la segunda de este tipo concedida para la ganaxolona en el CET.
El ensayo TrustTSC (NCT05323734) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con un criterio de valoración primario centrado en el cambio porcentual de la frecuencia de convulsiones asociadas al CET a los 28 días. Se requería que los participantes de diversas regiones, incluidos EE.UU., Europa Occidental, Canadá, Israel, Australia y China, tuvieran un control inadecuado de las crisis a pesar de los tratamientos previos.
El complejo de esclerosis tuberosa es un trastorno genético poco frecuente que puede dar lugar a tumores no cancerosos, anomalías cutáneas y problemas neurológicos, incluidas convulsiones refractarias. Es una de las principales causas de epilepsia genética, y hasta el 90% de los pacientes con CET presentan manifestaciones neurológicas.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Marinus Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) avanza en su ensayo clínico TrustTSC, la salud financiera y el sentimiento del mercado en torno a la empresa pueden ser críticos para los inversores que siguen el progreso. Según datos de InvestingPro, Marinus cuenta con una capitalización bursátil de 71,41 millones de dólares, lo que refleja la valoración de la empresa en medio de sus avances clínicos.
A pesar de un panorama financiero difícil, con un margen de beneficio bruto declarado del -261,86% en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, Marinus ha conseguido aumentar sus ingresos un 30,53% durante el mismo periodo. Este crecimiento indica un potencial alcista en la capacidad de la empresa para generar ingresos, incluso cuando hace frente a elevados costes operativos.
Desde el punto de vista de la inversión, los consejos de InvestingPro destacan que las acciones de Marinus se encuentran actualmente en territorio de sobreventa según su Índice de Fuerza Relativa (RSI), lo que puede interesar a los operadores que buscan puntos de entrada. Además, los activos líquidos de la empresa han superado las obligaciones a corto plazo, lo que sugiere cierta estabilidad financiera a corto plazo.
Aun así, los analistas han moderado las expectativas: tres de ellos han revisado a la baja sus beneficios para el próximo periodo y el consenso indica que la rentabilidad no se vislumbra en el horizonte para este año.
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