MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), compañía biofarmacéutica, ha recibido la aprobación del Comité de Monitorización de Datos y Seguridad (DSMB) para comenzar la dosificación de la cohorte de dosis altas en el ensayo clínico de fase 1/2 GARDian de OCU410ST, una terapia génica candidata para la enfermedad de Stargardt. Esta decisión se produce tras la administración satisfactoria de dosis medias, que se consideraron seguras y tolerables.
El ensayo, cuyo objetivo es abordar las necesidades médicas no cubiertas de aproximadamente 100.000 personas afectadas por la enfermedad de Stargardt en EE.UU. y Europa, ha incluido hasta ahora a seis pacientes en sus cohortes de dosis baja y media. En la próxima cohorte de dosis altas participarán tres pacientes más.
El Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, Presidente de la DSMB para el ensayo clínico OCU410ST, expresó su optimismo sobre la progresión a la fase de dosis alta, destacando la ausencia de acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento y los beneficios potenciales para los pacientes con esta enfermedad hereditaria de la retina.
OCU410ST (AAV5-hRORA) utiliza un virus adenoasociado para liberar el gen RORA, implicado en varias vías relacionadas con la enfermedad de Stargardt, como la inflamación y la supervivencia celular. La Dra. Huma Qamar, Directora Médica de Ocugen, tiene previsto compartir más información sobre los ensayos clínicos a lo largo del año.
El ensayo clínico GARDian incluirá hasta 42 sujetos, tanto adultos como niños, que presenten síntomas leves o moderados de la enfermedad. El ensayo consta de dos fases: un estudio abierto de escalado de dosis y un estudio aleatorizado de ampliación de dosis, ciego a los resultados, para evaluar la eficacia de diferentes dosis.
La enfermedad de Stargardt es un trastorno genético que conduce a la pérdida de visión debido a la degeneración de las células fotorreceptoras de la retina. En la actualidad, no existen tratamientos aprobados por la FDA para esta enfermedad.
Ocugen se ha comprometido a desarrollar terapias génicas y vacunas para diversas enfermedades, y OCU410ST representa su enfoque para tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto.
ste anuncio se basa en un comunicado de prensa emitido por la empresa.
En otras noticias recientes, Ocugen, Inc. ha logrado avances significativos en sus terapias y vacunas génicas y celulares. La empresa de biotecnología se incorporará al índice Russell 3000®, lo que supone un reconocimiento de su capitalización bursátil y la validación de su estrategia de crecimiento. Este avance se produce mientras la empresa avanza en tres terapias génicas modificadoras destinadas a tratar diversas enfermedades de ceguera, incluido el ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT de OCU400 para la retinosis pigmentaria amplia.
Desde el punto de vista financiero, Ocugen registró una pérdida neta de 11,9 millones de dólares en el primer trimestre de 2024, con unos gastos de investigación y desarrollo que ascendieron a 6,8 millones de dólares. A finales de marzo de 2024, la tesorería de la empresa ascendía a 26,4 millones de dólares. Estos acontecimientos recientes ponen de relieve el compromiso continuo de la empresa con el avance de sus innovadores programas de terapia génica, al tiempo que navega por las realidades financieras de las operaciones intensivas en investigación.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Ocugen (NASDAQ: OCGN) avanza en sus ensayos clínicos para OCU410ST, una terapia génica candidata para la enfermedad de Stargardt, hay varias métricas financieras y opiniones de analistas de InvestingPro que los inversores potenciales pueden encontrar relevantes. Según datos recientes, Ocugen tiene una capitalización de mercado de 330,7 millones de dólares, lo que indica el tamaño de la empresa en la industria biofarmacéutica.
InvestingPro consejos sugieren que los analistas son cautelosamente optimistas, con tres analistas han revisado al alza sus ganancias para el próximo período, lo que podría ser una señal de confianza en el desempeño futuro de la empresa. Por otro lado, los analistas también prevén un descenso de las ventas en el año en curso y no esperan que la empresa sea rentable este año. También señalan que la acción ha experimentado una volatilidad significativa, con un gran repunte de precios en los últimos seis meses, pero también un golpe sustancial en la última semana y mes.
Los datos clave de InvestingPro Data incluyen un ratio Precio/Beneficios (PER) negativo de -5,66, que refleja la actual falta de rentabilidad de la empresa. El ratio Precio/Libro se sitúa en 10,93, lo que sugiere una valoración superior al valor contable de la empresa. A pesar de estos retos, el crecimiento de los ingresos ha sido impresionante, con un aumento del 125,42% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024.
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