DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), una empresa de edición genética, ha revelado datos preclínicos de su candidato a la edición genética PBGENE-HBV, que indican su especificidad para atacar el ADN del VHB sin afectar al genoma humano. Este avance, anunciado en el Congreso de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado, apoya el avance del candidato a ensayos clínicos como posible tratamiento de la hepatitis B crónica.
Los datos presentados muestran que PBGENE-HBV puede cortar con precisión el ADN del VHB, lo que conduce a la eliminación del ADNccc y a la inactivación del ADN del VHB integrado, que son factores clave en la persistencia de la infección crónica por hepatitis B. El tratamiento fue bien tolerado en primates no humanos, incluso tras múltiples dosis, con elevaciones leves y transitorias de las enzimas hepáticas que se normalizaron en dos semanas, y no se observaron cambios adversos en los parámetros sanguíneos.
Jeff Smith, PhD, Director de Investigación de Precision BioSciences, se mostró optimista sobre el programa PBGENE-HBV, destacando su capacidad para dirigirse específicamente al genoma viral del VHB y su tolerabilidad, que permite la administración de múltiples dosis en entornos clínicos. Smith subrayó que este avance valida la capacidad de la plataforma ARCUS, propiedad de la empresa, para ofrecer terapias de edición génica in vivo seguras y eficaces.
La hepatitis B crónica sigue siendo un importante problema de salud mundial, ya que se calcula que en 2019 habrá 300 millones de personas infectadas en todo el mundo, entre ellas más de un millón en Estados Unidos. Los tratamientos actuales se centran en la supresión viral a largo plazo, pero no erradican el virus, por lo que a menudo requieren una administración de por vida. PBGENE-HBV representa un enfoque terapéutico novedoso dirigido a eliminar directamente el virus, lo que podría conducir a una cura funcional.
Precision BioSciences tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco en fase de investigación (IND) y/o una solicitud de ensayo clínico (CTA) para PBGENE-HBV en 2024. La plataforma ARCUS de la empresa se distingue por sus capacidades únicas de edición de genes, incluidas la inserción, eliminación y escisión de genes, que pueden ofrecer resultados terapéuticos más definidos en comparación con otras tecnologías.
El avance de PBGENE-HBV hacia los ensayos clínicos podría suponer un paso significativo hacia la provisión de una opción de tratamiento curativo para las personas afectadas por la hepatitis B crónica.
Perspectivas de InvestingPro
Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) ha mostrado resultados preclínicos prometedores para su candidato de edición genética, PBGENE-HBV, que está listo para avanzar a los ensayos clínicos. A medida que los inversores consideran el impacto potencial de este desarrollo en la salud financiera de la empresa y el rendimiento de las acciones, ciertas métricas y consejos de InvestingPro proporcionan un contexto adicional:
Datos de InvestingPro:
- La capitalización bursátil de la empresa se sitúa en 91,63 millones de dólares, lo que refleja su escala en el mercado de la biotecnología.
- El crecimiento de los ingresos ha sido robusto en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, con un impresionante aumento del 88,25%.
- A pesar del importante crecimiento de los ingresos, el margen de ingresos de explotación de la empresa fue del -60,09% en el mismo período, lo que indica los costes asociados a sus esfuerzos de investigación y desarrollo.
Consejos de InvestingPro:
- Precision BioSciences tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar flexibilidad financiera a medida que mueve PBGENE-HBV en ensayos clínicos.
- Los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, una consideración para los inversores, ya que sopesan las perspectivas de la innovadora plataforma ARCUS de la empresa frente a su rendimiento financiero actual.
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