WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) ha revelado hoy que solicitará una reexaminación de la opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en relación con la renovación de la autorización condicional de comercialización de su fármaco, Translarna™ (ataluren). La decisión del CHMP sigue a una postura negativa anterior de la Comisión Europea (CE), que fue devuelta para un nuevo examen.
La autorización de comercialización de Translarna sigue siendo válida mientras se lleva a cabo el proceso de reexamen, con la expectativa por parte de PTC de que el fármaco esté disponible hasta finales de 2024, incluso si la opinión negativa es finalmente confirmada y ratificada por la CE.
El Consejero Delegado de PTC Therapeutics, Dr. Matthew B. Klein, expresó su decepción por la reafirmación de la opinión negativa del CHMP, a pesar de considerar nuevas pruebas, incluidos los datos del mundo real de STRIDE.
Destacó que el Grupo de Asesoramiento Científico, parte de la revisión, aconsejó que la evidencia de eficacia de STRIDE no debe ser ignorada, alineándose con las opiniones de los líderes clave en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Translarna, un producto de investigación y desarrollo de PTC, es una terapia de restauración de proteínas dirigida al tratamiento de desórdenes genéticos causados por mutaciones sin sentido. Actualmente está aprobado en varios países para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido (DMDnm) en pacientes ambulatorios a partir de los dos años de edad. En Estados Unidos, ataluren está clasificado como nuevo medicamento en investigación.
Duchenne es un trastorno genético raro y mortal que afecta predominantemente a varones, caracterizado por una debilidad muscular progresiva que conduce a la pérdida precoz de la movilidad y a la muerte prematura a mediados de los 20 años debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria.
PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para trastornos poco frecuentes. La misión de la empresa es proporcionar acceso a tratamientos para pacientes con opciones terapéuticas limitadas o inexistentes.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa. Las declaraciones prospectivas de la empresa están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, como el resultado de las negociaciones con terceros pagadores, la capacidad de mantener la autorización de comercialización y el potencial comercial de sus productos. Estas afirmaciones representan la posición de la empresa en la fecha del comunicado de prensa y están sujetas a cambios después de esa fecha.
En otras noticias recientes, PTC Therapeutics ha experimentado avances significativos en sus ensayos clínicos e interacciones reguladoras. La empresa reveló los resultados provisionales a 12 meses de la segunda parte del ensayo de fase 2 PIVOT-HD, que evalúa el PTC518 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. El tratamiento produjo una reducción dependiente de la dosis de la proteína huntingtina mutante tanto en sangre periférica como en líquido cefalorraquídeo.
BofA Securities actualizó su postura sobre las acciones de PTC Therapeutics, aumentando su precio objetivo de 25 a 32 dólares, al tiempo que mantiene una calificación de "bajo rendimiento". Goldman Sachs también reiteró su calificación de Vender sobre PTC Therapeutics, con un precio objetivo de 32,00 dólares. Por su parte, JPMorgan mantuvo su calificación de Sobreponderar y un precio objetivo de 53,00 dólares para PTC Therapeutics, citando los alentadores datos clínicos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) levantó una suspensión clínica parcial sobre PTC518, lo que permite a PTC Therapeutics seguir adelante con el desarrollo. La FDA concedió la revisión prioritaria a Upstaza, un candidato a terapia génica.
La Comisión Europea decidió no refrendar un dictamen negativo sobre Translarna, lo que dio lugar a ajustes en las calificaciones de las acciones de la empresa y los objetivos de precios por parte de firmas como Jefferies, y Raymond James.
Jefferies elevó el precio objetivo a 46 dólares, manteniendo la calificación de "Comprar", y Raymond James elevó la calificación de PTC Therapeutics de "Insuficiente" a "Market Perform". Estos son los últimos avances en la búsqueda de PTC Therapeutics de tratamientos avanzados para enfermedades raras.
Opiniones de InvestingPro
PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) está atravesando un período difícil con su fármaco Translarna™, y las métricas financieras reflejan una empresa en un estado de cambio. Según datos recientes de InvestingPro, la capitalización bursátil de la empresa es de aproximadamente 2.660 millones de dólares.
A pesar de un notable crecimiento de los ingresos del 20,39% en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, los analistas no son optimistas sobre la rentabilidad de la empresa a corto plazo, con un Ratio PER actual de -4,54, y un Ratio PER ajustado para los últimos doce meses de -6,94.
Las acciones de la empresa han experimentado un fuerte rendimiento en los últimos tres meses, con un aumento del 19,15%, lo que podría ser indicativo de la confianza de los inversores en las perspectivas a largo plazo de la empresa o una respuesta a las condiciones específicas del mercado. Es importante señalar que PTC Therapeutics no paga dividendos, lo que puede afectar a las decisiones de inversión de los accionistas centrados en los ingresos.
Los consejos de InvestingPro revelan que los analistas prevén un descenso de las ventas en el año en curso y no esperan que la empresa sea rentable este año. Estos datos, junto con el hecho de que la empresa no fue rentable en los últimos doce meses, pueden ser cruciales para los inversores que consideran los riesgos potenciales y las recompensas asociadas con las acciones de PTCT.
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