PALO ALTO - BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO), empresa biofarmacéutica especializada en enfermedades genéticas y cánceres, ha anunciado hoy que su socio de licencia, Alexion, parte de AstraZeneca Rare Disease, ha comunicado resultados positivos de un ensayo de fase 3 en Japón para el fármaco experimental acoramidis. El ensayo se centró en pacientes con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM), una enfermedad caracterizada por la acumulación de depósitos anormales de proteínas en el corazón.
El estudio, abierto y de un solo brazo, demostró que la acoramidis fue bien tolerada durante un periodo de tratamiento de 30 meses, sin que se registrara mortalidad. Estos resultados concuerdan con los del ensayo mundial de fase 3 ATTRibute-CM, en el que acoramidis mostró un impacto significativo en las tasas de supervivencia y las hospitalizaciones cardiovasculares.
En el ensayo de Japón se evaluó a los pacientes con diversas medidas, como la prueba de marcha de seis minutos y la puntuación global del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City, que evalúa la calidad de vida. Los datos de este estudio se presentarán en una próxima reunión médica y están destinados a respaldar una solicitud de autorización a las autoridades sanitarias japonesas.
Acoramidis es una pequeña molécula oral en fase de investigación diseñada para estabilizar la transtiretina (TTR), una proteína transportadora de la sangre. Al estabilizar la TTR, acoramidis pretende impedir la formación de fibrillas amiloides, responsables de la progresión de la ATTR-CM.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) sigue avanzando en el desarrollo de acoramidis, es importante que los inversores estén atentos a la salud financiera y el rendimiento de mercado de la empresa. Según datos de InvestingPro, BridgeBio tiene una capitalización bursátil de 5.790 millones de dólares, lo que indica una presencia significativa en el sector biofarmacéutico. A pesar de los prometedores resultados de los ensayos clínicos, los analistas han manifestado su preocupación, con expectativas de un descenso de las ventas este año y sin previsión de rentabilidad en el mismo plazo. Esto se refleja en el PER negativo de la empresa de -9,65 para los últimos doce meses a 1T 2023, lo que subraya los retos a los que se enfrenta.
En el lado positivo, los consejos de InvestingPro revelan que BridgeBio tiene un sólido margen de beneficio bruto del 73,54% en los últimos doce meses, lo que sugiere que controla eficazmente su coste de los bienes vendidos en relación con las ventas. Además, los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que podría proporcionar flexibilidad financiera en sus operaciones e iniciativas de investigación. Con una notable rentabilidad total del precio a un año del 199,55%, los inversores han visto ganancias significativas, aunque el valor ha tenido un mal comportamiento durante el último mes, con una rentabilidad total del precio del -17,65%.
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