REDWOOD CITY, California - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM), una compañía de terapia génica en fase clínica, ha anunciado datos preliminares de su ensayo de fase 2 LUNA para la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE), que sugieren beneficios potenciales del tratamiento. Los resultados se presentaron en la 47ª Reunión Anual de la Macula Society.
La DMAE húmeda, una de las principales causas de ceguera en mayores de 65 años, requiere actualmente frecuentes inyecciones de anti-VEGF. La terapia génica candidata de Adverum, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), pretende reducir esta carga de tratamiento. Los primeros resultados indican que Ixo-vec puede mantener la agudeza visual y los resultados anatómicos con un número significativamente menor de inyecciones.
En el ensayo LUNA, que está en curso, han participado 60 pacientes en dos cohortes de dosis. Los datos preliminares de eficacia mostraron una reducción del 90-94% en las tasas anualizadas de inyecciones de anti-VEGF y una tasa de ausencia de inyecciones del 68-85% a las 26 semanas postratamiento. Los datos de seguridad indicaron unos resultados bien tolerados con una inflamación manejable cuando estaba presente.
El enfoque de Adverum incluye un régimen profiláctico que combina Ozurdex y difluprednato, que ha mostrado más de un 90% de pacientes sin inflamación o con una inflamación mínima. La empresa tiene previsto presentar un análisis provisional de 26 semanas a mediados de 2024 e iniciar un ensayo de fase 3 en el primer semestre de 2025.
Esta terapia génica aprovecha una cápside vectorial propia, AAV.7m8, para administrar una única inyección intravítrea, ofreciendo potencialmente un tratamiento duradero de la DMAE húmeda. Ixo-vec ha recibido la designación Fast Track de la FDA y la designación PRIME de la EMA para el tratamiento de la DMAE húmeda.
El Dr. Laurent Fischer, Presidente y Consejero Delegado de Adverum, destacó el potencial de la terapia para ofrecer el mejor perfil de eficacia de su clase, especialmente en pacientes difíciles de tratar. El investigador principal, Arshad M. Khanani, M.D., M.A., se hizo eco de esta opinión, destacando la significativa reducción de la carga de tratamiento observada.
La empresa sigue explorando la terapia génica como tratamiento estándar de las enfermedades oculares, con el objetivo más amplio de establecer curas funcionales para restaurar la visión y prevenir la ceguera.
El informe se basa en un comunicado de prensa de Adverum Biotechnologies.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Adverum Biotechnologies avanza en su intento de revolucionar el tratamiento de la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE), las métricas financieras y el sentimiento del mercado en torno a la empresa ofrecen una imagen detallada de su situación actual. La capitalización bursátil de Adverum se sitúa en unos modestos 199,02 millones de dólares, lo que refleja su condición de entidad en fase clínica centrada en el desarrollo de nuevas terapias génicas. A pesar de los prometedores avances científicos de la empresa, opera con un PER negativo de -1,76, que se ajusta ligeramente a -1,63 si se consideran los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023. Esto indica que los inversores no están valorando la empresa basándose en los beneficios en esta fase, lo que no es infrecuente para las empresas biotecnológicas en fase de desarrollo.
Los inversores han reconocido el valor del progreso y el potencial de Adverum, como demuestran los importantes rendimientos del último año, con una rentabilidad total del precio del 198,48%. Este optimismo se ve respaldado además por las impresionantes ganancias a corto plazo, con una rentabilidad del 38,73% sólo en la última semana. Con unos ingresos de 3,6 millones de dólares en los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023, la empresa aún se encuentra en las primeras fases de comercialización de su tecnología.
Entre los consejos de InvestingPro, dos destacan especialmente para Adverum Biotechnologies. La empresa tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es una señal tranquilizadora para los inversores preocupados por la estabilidad financiera. Además, los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que sugiere una posición de liquidez saludable que podría respaldar los ensayos clínicos y las actividades de investigación en curso.
Para los lectores que deseen profundizar en la salud financiera y las perspectivas de futuro de Adverum Biotechnologies, InvestingPro ofrece información adicional. Utilice el código de cupón"SFY24" para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción de InvestingPro+ de 2 años, o"SFY241" para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción de InvestingPro+ de 1 año, y descubra los 12 consejos adicionales de InvestingPro que podrían guiar sus decisiones de inversión.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.