CAMBRIDGE, Mass. - Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), compañía biofarmacéutica, ha anunciado hoy que su estudio de fase 3 ENERGIZE de mitapivat para la alfa- y beta-talasemia no dependiente de transfusión (NTD) alcanzó su criterio de valoración primario. El estudio mostró un aumento estadísticamente significativo de la tasa de respuesta de la hemoglobina en comparación con el placebo.
Mitapivat se está evaluando como posible primer tratamiento oral de la talasemia, un trastorno sanguíneo que causa anemia crónica. En el ensayo ENERGIZE participaron 194 pacientes, 130 de los cuales recibieron mitapivat y 64 placebo. Los resultados indicaron que el 42,3% de los pacientes tratados con mitapivat lograron una respuesta de la hemoglobina, definida como un aumento de ≥1 g/dL con respecto al valor basal, frente al 1,6% en el grupo placebo.
Los criterios de valoración secundarios clave, incluidas las mejoras en la puntuación FACIT-Fatigue Score y la concentración de hemoglobina, también alcanzaron significación estadística. El perfil de seguridad fue similar entre los grupos de mitapivat y placebo, con un pequeño porcentaje de participantes que experimentaron acontecimientos adversos que obligaron a interrumpir el tratamiento.
La Dra. Sarah Gheuens, directora médica de Agios, expresó su gratitud a los pacientes y colaboradores por el éxito del ensayo, que acerca a la empresa al suministro de un tratamiento para los pacientes con talasemia. El Dr. Ali Taher, destacado hematólogo, subrayó la necesidad insatisfecha de tratamientos orales para la talasemia NTD, que representa más de la mitad de los casos de talasemia clínicamente significativos.
Agios también está llevando a cabo el estudio ENERGIZE-T para pacientes con talasemia dependientes de transfusión y espera anunciar los resultados a mediados de 2024. La empresa tiene previsto solicitar la aprobación reglamentaria de mitapivat como tratamiento de la talasemia a finales de 2024, incorporando los datos de los estudios ENERGIZE y ENERGIZE-T.
El análisis detallado del estudio ENERGIZE se presentará en una próxima reunión médica, y Agios revisará los datos durante un evento para inversores retransmitido hoy por Internet.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Agios Pharmaceuticals, Inc.
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