CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ha revelado hoy que su ensayo clínico de fase 3 para AMX0035, destinado a tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), no ha alcanzado el objetivo primario de eficacia. El estudio, conocido como PHOENIX, no mostró significación estadística en el cambio de la puntuación total de la Escala de Calificación Funcional de la ELA-Revisada (ALSFRS-R) a las 48 semanas.
A pesar del contratiempo, el ensayo reforzó el perfil de seguridad y tolerabilidad de AMX0035. La empresa tiene previsto revisar los datos con las autoridades reguladoras y la comunidad de la ELA en las próximas ocho semanas para determinar el futuro de RELYVRIO/ALBRIOZA en el mercado de la ELA, que puede incluir la retirada voluntaria.
AMX0035, que se vende como RELYVRIO en EE.UU. y ALBRIOZA en Canadá, seguirá estando disponible para pacientes con ELA durante este periodo. Sin embargo, Amylyx ha suspendido su promoción. Se seguirán prestando servicios de apoyo a los pacientes relacionados con el medicamento.
En el estudio PHOENIX participaron 664 adultos con ELA, a los que se asignó aleatoriamente AMX0035 o placebo. No se observaron diferencias significativas en la puntuación total de la ALSFRS-R con respecto al valor basal en la semana 48 entre el grupo de tratamiento y el de placebo.
Los co-CEOs de la compañía, Justin Klee y Joshua Cohen, expresaron su decepción pero enfatizaron su compromiso con la comunidad de la ELA, declarando que los hallazgos del ensayo contribuirán a la investigación futura de la ELA. Amylyx sigue dedicada a explorar el potencial de AMX0035 en otras enfermedades neurodegenerativas como el síndrome de Wolfram y la parálisis supranuclear progresiva.
El estudio en curso de fase 3 ORION de AMX0035 en la parálisis supranuclear progresiva y el estudio de fase 2 HELIOS en el síndrome de Wolfram continuarán según lo previsto, y los datos preliminares del estudio HELIOS se esperan para el segundo trimestre de 2024.
Amylyx ha organizado hoy una conferencia telefónica con inversores para comentar los resultados del ensayo PHOENIX. La empresa ha declarado que la información facilitada se basa en un comunicado de prensa.
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