SAN DIEGO - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) ha anunciado la aceleración de su estudio global de Fase 3 HARBOR al segundo trimestre de 2024, tras el acuerdo regulatorio sobre el diseño del estudio para Delpacibart etedesiran (AOC 1001), un tratamiento potencial para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).
El estudio se centrará en el criterio de valoración principal del tiempo de apertura de la mano en vídeo (vHOT) y en criterios de valoración secundarios como la fuerza muscular y las actividades de la vida diaria.
La compañía, especializada en terapias de ARN, informó de que AOC 1001 demostró mejoras consistentes y duraderas en miotonía, fuerza muscular y actividades de la vida diaria en personas con DM1 en datos a largo plazo del ensayo MARINA de extensión abierta (MARINA-OLE). En comparación con los datos de la historia natural de END-DM1, los resultados mostraron una inversión de la progresión de la enfermedad en múltiples medidas funcionales.
John W. Day, MD, PhD, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford e investigador en los ensayos MARINA y MARINA-OLE, señaló que los datos a largo plazo de MARINA-OLE indicaban que el tratamiento en investigación mejoraba las medidas de progresión de la enfermedad en pacientes con DM1 en comparación con los datos de la historia natural.
La presidenta y consejera delegada de Avidity, Sarah Boyce, expresó su gratitud a la comunidad de DM1 por su apoyo y destacó la importancia de iniciar el estudio pivotal global para del-desiran, que es la denominación común internacional aprobada para AOC 1001.
El estudio MARINA-OLE, que sigue evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia de del-desiran, ha arrojado datos de seguridad favorables sin que se hayan notificado acontecimientos adversos graves ni interrupciones. En el estudio participan personas que ya habían tomado parte en el ensayo clínico de fase 1/2 MARINA y que ahora reciben dosis trimestrales de del-desiran.
Avidity también organizó el lunes una serie de eventos con inversores y analistas para comentar los nuevos datos a largo plazo del ensayo MARINA-OLE. La misión de la empresa es mejorar la calidad de vida de las personas mediante la administración de una nueva clase de terapias de ARN denominadas conjugados de oligonucleótidos y anticuerpos (AOC). Avidity lidera programas de desarrollo clínico para enfermedades musculares raras, siendo del-desiran su principal producto candidato.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Avidity Biosciences, Inc.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.