SAN DIEGO - Belite Bio, Inc (NASDAQ: BLTE), una empresa biofarmacéutica, ha completado recientemente la inscripción para un ensayo mundial pivotal de fase 3 de su fármaco Tinlarebant, dirigido al tratamiento de la enfermedad de Stargardt (STGD1), un trastorno ocular genético. El ensayo, conocido como DRAGON, incluye a 104 adolescentes de 11 países, y los resultados provisionales se esperan para el cuarto trimestre de 2024.
La empresa también ha anunciado su solicitud a la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) de Japón para iniciar un ensayo clínico denominado DRAGON II. Este ensayo evaluará la farmacocinética y farmacodinámica del fármaco en sujetos adolescentes japoneses con STGD1 e incluirá un estudio de fase 2/3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad.
Tinlarebant, un comprimido administrado por vía oral, tiene por objeto ralentizar la progresión de la STGD1, así como la atrofia geográfica (AG) en la degeneración macular asociada a la edad seca (DMAE seca) avanzada. El fármaco se ha diseñado para reducir la acumulación en la retina de toxinas basadas en la vitamina A, que están implicadas en estas afecciones.
Los datos de un ensayo de fase 2 de 24 meses de duración mostraron un menor crecimiento sostenido de las lesiones atróficas de la retina en los sujetos tratados con Tinlarebant en comparación con una cohorte similar del estudio ProgStar. Además, el 42% de los sujetos tratados con Tinlarebant no desarrollaron lesiones retinianas atróficas durante el periodo de tratamiento.
Tinlarebant ha recibido la designación de medicamento huérfano en Japón para el tratamiento de STGD1 y también se le han concedido las designaciones de vía rápida y de enfermedad pediátrica rara en EE.UU., así como la designación de medicamento huérfano en EE.UU. y Europa.
La STGD1 es la distrofia hereditaria de retina más prevalente, que conduce a la pérdida progresiva de la visión, y no dispone actualmente de tratamientos aprobados por la FDA. Del mismo modo, para la AG, una fase avanzada de la DMAE seca, no existen tratamientos aprobados por la FDA administrados por vía oral.
Belite Bio se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades degenerativas de la retina y enfermedades metabólicas específicas con importantes necesidades médicas no cubiertas. Esta información se basa en un comunicado de prensa de Belite Bio.
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