CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ha publicado datos provisionales del estudio RESPOND, que indican una reducción de los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un marcador de neurodegeneración, en casi todos los participantes tratados con SPINRAZA. En este estudio de fase 4 participan lactantes y niños pequeños con atrofia muscular espinal (AME) que habían recibido previamente terapia génica pero seguían teniendo necesidades clínicas no cubiertas.
El estudio RESPOND, un ensayo abierto, evalúa los resultados clínicos y la seguridad de SPINRAZA durante un periodo de dos años. Los recientes resultados presentados en la Conferencia Clínica y Científica 2024 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) sugieren que SPINRAZA puede beneficiar aún más a los pacientes con AME que han recibido terapia génica.
En el estudio, los participantes con dos copias del gen SMN2, todos los cuales presentaban niveles basales elevados de NfL, mostraron una disminución media del 70% en el caso de los lactantes y del 78% en el de los niños mayores de 9 meses. En el pequeño grupo con tres copias del gen SMN2, aquellos con niveles basales elevados también experimentaron reducciones, mientras que los niveles se mantuvieron estables en un participante sin niveles basales elevados.
Estos resultados de los biomarcadores complementan los hallazgos previos de junio de 2023, que informaron de mejoras en la función motora en la mayoría de los participantes. No se identificaron nuevos problemas de seguridad, y ningún acontecimiento adverso grave se consideró relacionado con SPINRAZA o condujo a la retirada del estudio.
SPINRAZA, aprobado en más de 71 países, es un tratamiento fundacional para la AME, con más de 14.000 personas tratadas en todo el mundo. Se trata de un oligonucleótido antisentido que ataca la causa principal de la AME aumentando la producción de la proteína de la motoneurona de supervivencia (SMN) de longitud completa. El fármaco se administra directamente en el sistema nervioso central y ha demostrado una eficacia sostenida y un perfil de seguridad bien establecido.
Biogen, fundada en 1978, es una empresa biotecnológica líder centrada en la ciencia innovadora para ofrecer medicamentos transformadores. La empresa ha obtenido la licencia de los derechos mundiales de SPINRAZA de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS).
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
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