SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una empresa de biotecnología especializada en tratamientos basados en células y exosomas para enfermedades raras, está lista para discutir sus planes de fabricación y lanzamiento comercial de CAP-1002, una terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) a finales de marzo. El objetivo de la empresa es acelerar la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) mediante esta reunión presencial de tipo B.
Capricor ya ha recibido las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) y de medicamento huérfano para CAP-1002, que permiten una colaboración más estrecha con la FDA y orientación sobre vías de aprobación acelerada. Con el ensayo pivotal de fase 3 HOPE-3 para CAP-1002 ya totalmente inscrito en la cohorte A, se esperan datos de primera línea en el cuarto trimestre de este año.
La Dra. Linda Marbán, Directora General de Capricor, expresó el compromiso de la empresa de acelerar el proceso de aprobación. "En este momento, con nuestro ensayo pivotal de fase 3, HOPE-3, totalmente inscrito en la cohorte A y los datos de primera línea previstos para el cuarto trimestre de este año, creemos que discutir nuestros planes CMC para la posible comercialización con la FDA nos dará la oportunidad de llevar CAP-1002 a los pacientes de la manera más rápida posible para los pacientes que lo necesitan", dijo Marbán.
CAP-1002 es una terapia celular alogénica derivada del corazón que ha demostrado efectos inmunomoduladores, antifibróticos y regenerativos en estudios preclínicos y clínicos, específicamente para distrofinopatías y cardiopatías. La terapia está actualmente en Fase 3 de desarrollo clínico para el tratamiento de DMD.
Además de CAP-1002, Capricor está explorando el potencial de su plataforma tecnológica de exosomas patentada, StealthX™, en varias áreas terapéuticas, incluyendo la vacunología y la entrega dirigida de oligonucleótidos, proteínas y moléculas pequeñas.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa e incluye declaraciones prospectivas sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de los proyectados. La asociación de Capricor con Nippon Shinyaku Co., Ltd. para la comercialización y distribución de CAP-1002 en Estados Unidos y Japón está supeditada a la aprobación reglamentaria. El CAP-1002 es actualmente un nuevo medicamento en fase de investigación y no ha sido aprobado para ninguna indicación.
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