Por Deena Beasley y Julie Steenhuysen
11 jun (Reuters) - Al autorizar el primer nuevo fármaco contra el Alzheimer en casi 20 años, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos adopta un riesgo aún mayor en su estrategia de admitir nuevas terapias en el mercado sin evidencia resonante sobre su eficacia, dijeron expertos regulatorios y científicos.
El medicamento de Biogen (NASDAQ:BIIB) Inc, Aduhelm, fue autorizado en base a evidencia de que puede reducir plaquetas en el cerebro, un posible factor en el desarrollo del Alzheimer, en lugar de pruebas sólidas de que desacelere la progresión de la enfermedad degenerativa y letal.
La FDA ha concedido las llamadas "aprobaciones aceleradas" en más de 250 instancias desde 1992, en mayor parte para enfermedades raras o poblaciones muy pequeñas de pacientes que no cuentan con tratamientos disponibles.
En estos casos, la agencia requiere que las farmacéuticas realicen ensayos clínicos adicionales para probar que su terapia es efectiva, o podrían sufrir un retiro de la licencia de comercialización.
Aduhelm, sin embargo, está en una liga diferente en términos de la cantidad de pacientes potenciales y el costo para el sistema de salud.
Además, la aprobación de la FDA ignoró la recomendación de sus asesores externos, quienes dijeron que Biogen no proporcionó suficiente evidencia de beneficio clínico. Tres de los miembros del panel asesor han renunciado en protesta desde que se anunció la decisión de la FDA el lunes.
"Esta decisión ha sacudido los cimientos del proceso y los métodos científicos", dijo el doctor Jason Karlawish, codirector del Penn Memory Center en Filadelfia. Karlawish dirigió uno de los centros de pruebas del fármaco de Biogen.
Afirmó que la FDA tomó su decisión "por decreto" y no había pedido a sus asesores que consideraran si la capacidad del fármaco para eliminar un tipo de placas cerebrales conocidas como beta amiloide mejoraría los resultados de los pacientes.
"Es un conjunto de eventos inquietantes, científica, clínica y políticamente", dijo Karlawish.
Biogen ha dicho que alrededor de 1,5 millones de estadounidenses con Alzheimer en etapa temprana serán elegibles para el medicamento, con un precio promedio de 56.000 dólares por año, y el programa federal de seguro Medicare para personas mayores probablemente abordará la mayor parte de los costos.
La aprobación de la FDA permite a Biogen vender su producto durante varios años, con pronósticos de ventas anuales potenciales que alcanzan entre 10.000 millones y 50.000 millones de dólares, hasta que la compañía complete el estudio de seguimiento requerido.
"Ninguna necesidad insatisfecha, por más contundente que sea, puede reemplazar el requerimiento de evidencia suficiente", dijo el profesor de salud pública del Centro Johns Hopkins, el doctor Caleb Alexander, miembro del panel asesor de la FDA.
Se espera que el número de estadounidenses que viven con la enfermedad de Alzheimer se duplique a alrededor de 13 millones para 2050, según la Asociación de Alzheimer.
El jefe de investigación de Biogen, Alfred Sandrock, dijo que la FDA había analizado minuciosamente los datos de sus ensayos clínicos durante dos años antes de llegar a una conclusión.
"Creo que tomaron la decisión correcta en nombre de la población estadounidense", sostuvo Sandrock en una entrevista.
LA POSTURA DE LA FDA
La FDA ha defendido su decisión diciendo que Biogen presentó pruebas claras de que Aduhelm, conocido químicamente como aducanumab, eliminó el beta amiloide del cerebro de las personas con Alzheimer. El amiloide ha sido durante mucho tiempo un objetivo de terapias experimentales para la enfermedad. Sin embargo, ninguno de los fármacos anteriores ha demostrado que las reducciones de amiloide produzcan beneficios significativos para los pacientes al desacelerar el deterioro de la cognición o la capacidad para funcionar. El doctor Peter Stein, director de la Oficina de Nuevos Medicamentos de la FDA, dijo a Reuters que Aduhelm mostró la correlación más clara hasta ahora entre una reducción de la beta amiloide y un retraso en el deterioro cognitivo entre los pacientes, lo que sugiere que es un buen predictor de beneficio clínico. Los funcionarios de la FDA dijeron que otros desarrolladores de medicamentos para el Alzheimer no pueden asumir que sus terapias se considerarán bajo el mismo marco. Eli Lilly (NYSE:LLY) and Co y Roche (SIX:ROG) Holding AG se encuentran entre los fabricantes que también trabajan en fármacos dirigidos a los beta amiloides.
"No podemos decir en este momento si este será un camino para otros medicamentos para el Alzheimer o terapias para otras enfermedades neurodegenerativas", dijo a Reuters la doctora Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Los críticos están menos convencidos de que la eliminación de amiloide sea una medición adecuada para predecir el beneficio clínico.
"Necesitamos repensar el uso de estas regulaciones tal como las interpreta y usa la FDA", dijo Karlawish.
Casi la mitad de todos los medicamentos que recibieron aprobación acelerada finalmente obtuvieron la autorización total, después de una mediana de alrededor de tres años, según un informe del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER), un organismo de control del costo de los medicamentos. A pesar del alto precio de Aduhelm, grupos de defensa de los pacientes elogiaron la decisión de la FDA y dijeron que reactivaría la investigación en el campo, incluidos los tipos de combinaciones de medicamentos que han mejorado el tratamiento de enfermedades complejas como el cáncer y el VIH.
"Esta aprobación generará inversiones adicionales por parte de otras compañías en tratamientos y terapias que modifican la enfermedad", dijo el grupo activista UsAgainstAlzheimer's en un comunicado.
(Reporte de Deena Beasley en Los Angeles y Julie Steenhuysen en Chiacgo. Editado en español por Marion Giraldo)