CAMBRIDGE, Massachusetts, y MENLO PARK, California - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), conocida por sus tecnologías de edición genética basadas en CRISPR, y ReCode Therapeutics, una empresa de medicamentos genéticos, han anunciado una asociación para desarrollar medicamentos genómicos para la fibrosis quística (FQ). El objetivo de la colaboración es aprovechar la plataforma de edición genética de Intellia y el sistema de administración de nanopartículas lipídicas patentado por ReCode para tratar las mutaciones del gen CFTR responsables de la fibrosis quística.
La alianza estratégica se centrará en la creación de tratamientos para pacientes con FQ sin opciones terapéuticas o con opciones terapéuticas limitadas. Intellia dirigirá el diseño de los componentes de edición genética, mientras que ReCode supervisará el desarrollo preclínico y clínico, junto con la comercialización mundial de determinados programas. Intellia podrá recibir pagos por hitos comerciales y de desarrollo, así como cánones sobre las ventas, con la opción de encargarse de la comercialización en EE.UU. de algunos programas.
El Dr. John Leonard, Consejero Delegado de Intellia, expresó su entusiasmo por el impacto potencial en la vida de los pacientes con fibrosis quística, haciendo hincapié en la importancia de ampliar el alcance de su plataforma CRISPR más allá de los objetivos hepáticos. La doctora Shehnaaz Suliman, consejera delegada de ReCode, se hizo eco de esta opinión, destacando el potencial de la colaboración para acelerar el suministro de terapias de edición genética de nueva generación a los pacientes.
La fibrosis quística es un trastorno genético potencialmente mortal caracterizado por la acumulación de mucosidad espesa en los pulmones y otros órganos, que puede causar graves problemas respiratorios y digestivos. Los programas in vivo de Intellia se centran en la edición de genes dentro del cuerpo, mientras que sus esfuerzos ex vivo implican la ingeniería de células fuera del cuerpo para tratamientos contra el cáncer y enfermedades autoinmunes.
La plataforma de nanopartículas lipídicas SORT de ReCode está diseñada para la administración precisa de medicamentos genéticos en órganos y tejidos específicos. La empresa está avanzando en su cartera de productos, que incluye terapias basadas en ARNm para la discinesia ciliar primaria y un subconjunto de pacientes con fibrosis quística que no responden a los tratamientos actuales.
Esta colaboración representa un paso importante en el desarrollo de terapias génicas para la fibrosis quística, una enfermedad con una necesidad crítica de tratamientos más eficaces. El éxito de la asociación dependerá de la integración de la tecnología de edición genética de Intellia con el sistema de administración de ReCode, con el objetivo de aportar soluciones transformadoras a la comunidad de la FQ.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
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