SAN DIEGO - Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PSTX), una compañía biofarmacéutica en fase clínica, ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para P-BCMA-ALLO1, su terapia en investigación para el mieloma múltiple, un tipo de cáncer de la sangre.
La designación tiene por objeto promover tratamientos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU. y conlleva ventajas como créditos fiscales y una posible exclusividad comercial de siete años tras la aprobación.
P-BCMA-ALLO1 es una terapia alogénica con receptor de antígeno quimérico (CAR)-T dirigida al antígeno de maduración de células B (BCMA), desarrollada para pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario. Forma parte de la colaboración de Poseida con Roche y actualmente se está evaluando en un ensayo clínico de fase 1.
Los primeros datos presentados en diciembre de 2023 en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) mostraron que la terapia era bien tolerada con resultados positivos de seguridad y eficacia preliminar.
La compañía anunció el perfil de seguridad favorable de la terapia, su capacidad para alcanzar y persistir en la médula ósea, y la falta de necesidad de quimioterapia puente en la población de intención de tratamiento. Se presentarán más datos sobre la eficacia del tratamiento en pacientes que se han sometido previamente a terapia dirigida a BCMA en la Reunión Anual de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR) el 8 de abril de 2024.
Poseida Therapeutics se especializa en terapias celulares y genéticas para el cáncer y enfermedades raras, empleando plataformas de edición genética patentadas y capacidades de fabricación propias. La designación de medicamento huérfano subraya el potencial de P-BCMA-ALLO1 para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con mieloma múltiple.
Se esperan actualizaciones adicionales sobre el progreso clínico de la terapia en la segunda mitad de 2024. Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Poseida Therapeutics, Inc.
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