TORONTO - Cardiol Therapeutics Inc. (NASDAQ: CRDL) (TSX: CRDL), una empresa de ciencias de la vida en fase clínica, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) a su principal candidato a fármaco, CardiolRx™, para el tratamiento de la pericarditis, incluidos los casos recurrentes. La ODD se concedió sobre la base de los datos preclínicos y clínicos iniciales del estudio en curso MAvERIC-Pilot de fase II de la empresa.
El objetivo de la ODD de la FDA es fomentar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, es decir, aquellas que afectan a menos de 200.000 personas en EE.UU. La designación conlleva ventajas como una posible exclusividad de comercialización de siete años, exenciones de tasas y créditos fiscales para ensayos clínicos. Además, los fármacos con DDO pueden ser objeto de una revisión reglamentaria acelerada.
CardiolRx™ se está evaluando actualmente en el estudio MAvERIC-Pilot (NCT05494788), que es un ensayo piloto abierto de fase II. Se centra en la tolerancia, seguridad y eficacia del fármaco en pacientes con pericarditis recurrente, una enfermedad caracterizada por la inflamación del pericardio, el saco que rodea el corazón. El criterio principal de valoración de la eficacia del estudio es el cambio en el dolor de la pericarditis notificado por el paciente a lo largo de ocho semanas, medido mediante una escala de puntuación numérica de 11 puntos. Los criterios secundarios de valoración son la puntuación del dolor a las 26 semanas y los cambios en los niveles de proteína C reactiva, un marcador de inflamación.
La pericarditis recurrente puede provocar dolor torácico intenso, dificultad respiratoria y fatiga, lo que afecta significativamente a la calidad de vida y da lugar a frecuentes visitas a urgencias y hospitalizaciones. La terapia actual aprobada por la FDA para esta afección, introducida en 2021, se utiliza a menudo como tratamiento de tercera línea debido a su alto coste.
Cardiol Therapeutics también participa en el desarrollo de una formulación subcutánea de cannabidiol para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca, una de las principales causas de muerte y hospitalización con costes sanitarios sustanciales.
La empresa sigue centrada en la investigación y el desarrollo de terapias antiinflamatorias y antifibróticas para el tratamiento de las cardiopatías.
La información facilitada se basa en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Cardiol Therapeutics Inc. (NASDAQ: CRDL) (TSX: CRDL) avanza con sus ensayos clínicos y recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA, los inversores pueden estar observando de cerca la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado. Según los datos de InvestingPro, Cardiol Therapeutics tiene una capitalización bursátil de 68,4 millones de USD y un ratio P/E ajustado para los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023 de -3,31, lo que refleja la actual fase de prebeneficio de la empresa. A pesar de los desafíos, los analistas son optimistas, pronostican un crecimiento de los ingresos netos y predicen rentabilidad este año.
Los consejos de InvestingPro revelan que Cardiol Therapeutics tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar flexibilidad financiera a medida que continúan sus esfuerzos de investigación y desarrollo. Además, los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que sugiere un grado de estabilidad financiera a corto plazo. Sin embargo, es importante señalar que la empresa ha estado consumiendo rápidamente efectivo, lo que podría afectar a sus operaciones si no se gestiona eficazmente.
Desde la perspectiva del rendimiento del mercado, Cardiol Therapeutics ha experimentado una fuerte rentabilidad en los últimos tres meses, con un rendimiento total del precio del 23,81%, y un rendimiento aún más impresionante del 82,46% en el último año. Este rendimiento puede indicar la confianza de los inversores en el potencial de la empresa para su principal candidato a fármaco, CardiolRx™, y sus otros proyectos.
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