FILADELFIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ:CABA), una empresa biotecnológica en fase clínica, ha anunciado hoy que su terapia en investigación, CABA-201, ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de la esclerosis sistémica (SSc).
Esta enfermedad autoinmune, que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos, provoca fibrosis progresiva de la piel y los órganos, con una supervivencia media de 12 años tras el diagnóstico.
El principal producto candidato de la empresa, CABA-201, es una terapia de células T CD19-CAR totalmente humanas que contiene 4-1BB, actualmente en fase de ensayo clínico. El programa de ensayos clínicos RESET, que incluye cuatro ensayos de fase 1/2, está evaluando CABA-201 para múltiples enfermedades autoinmunes impulsadas por células B.
El ensayo RESET-SSc es un estudio abierto diseñado para evaluar la eficacia de la terapia en pacientes con esclerosis sistémica grave en dos cohortes. Los participantes recibirán una única infusión de CABA-201 tras un régimen estándar de preacondicionamiento.
CABA-201 pretende agotar los linfocitos B CD19 positivos, lo que podría restablecer el sistema inmunitario y ofrecer una remisión duradera sin terapia continua. El fármaco también ha recibido el visto bueno de la FDA para solicitudes de Nuevos Fármacos en Investigación (IND) para otras enfermedades autoinmunes, como el lupus eritematoso sistémico, la miositis y la miastenia grave generalizada.
La designación de medicamento huérfano ofrece ventajas como créditos fiscales para ensayos clínicos, exención de tasas de la FDA y, potencialmente, siete años de exclusividad comercial. Esta designación forma parte del compromiso de la FDA de apoyar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.
Cabaletta Bio está especializada en terapias con células T de ingeniería para enfermedades autoinmunes. La estrategia CARTA de la empresa, que incluye CABA-201, forma parte de su plataforma CABA más amplia para desarrollar tratamientos potencialmente curativos para una serie de enfermedades autoinmunes. La información facilitada se basa en un comunicado de prensa de Cabaletta Bio.
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