NUEVA YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT), una compañía biofarmacéutica, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para govorestat (AT-007), un tratamiento para la Galactosemia Clásica, con una designación de Revisión Prioritaria. La FDA ha programado la fecha de entrada en vigor de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para el 28 de agosto de 2024, y tiene previsto convocar una reunión del comité consultivo para debatir la solicitud.
Govorestat, un inhibidor de la aldosarreductasa (ARI) en fase de investigación, ha recibido la designación de Enfermedad Rara Pediátrica, lo que podría permitirle obtener un vale de revisión prioritaria (PRV) tras su aprobación. La aceptación de la NDA por la FDA supone un paso importante para Applied Therapeutics y los pacientes con galactosemia, un trastorno metabólico genético poco frecuente que actualmente no cuenta con opciones de tratamiento aprobadas.
La presentación de govorestat está respaldada por los datos del estudio de fase 3 ACTION-Galactosemia Kids y del estudio de fase 1/2 ACTION-Galactosemia, que indican una reducción de los niveles de galactitol y mejoras en los resultados clínicos de los pacientes pediátricos, junto con un perfil de seguridad favorable.
De aprobarse, govorestat sería el primer medicamento indicado para el tratamiento de la galactosemia y el producto comercial inaugural de Applied Therapeutics. La empresa también ha presentado una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que fue validada en diciembre de 2023 y está siendo revisada, esperándose una decisión en el cuarto trimestre de 2024.
La galactosemia se caracteriza por la incapacidad de metabolizar la galactosa, lo que provoca complicaciones neurológicas, cataratas juveniles e insuficiencia ovárica en las mujeres. Aproximadamente 3.000 pacientes en EE.UU. y 4.000 en la UE padecen esta enfermedad.
La FDA concede la Revisión Prioritaria a las solicitudes de medicamentos que puedan mejorar significativamente el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad grave. Govorestat también ha recibido la designación de medicamento huérfano de la EMA y la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedad rara pediátrica y la designación de vía rápida de la FDA.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Applied Therapeutics, Inc.
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