BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), una empresa de biotecnología en fase clínica, ha recibido la autorización de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) para comenzar el ensayo clínico de fase 2 CONNECT2-EDO51 para su tratamiento de distrofia muscular Duchenne (DMD), PGN-EDO51.
La prueba está programada para inscribir a aproximadamente 20 niños y hombres jóvenes que tienen seis años o más y tienen DMD susceptible a un enfoque de omisión del exón 51.
El ensayo CONNECT2-EDO51 es un estudio multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que administrará siete dosis de PGN-EDO51 o placebo a intervalos de cuatro semanas durante 24 semanas. La prueba tiene como objetivo evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del fármaco, incluyendo su capacidad para inducir la omisión de exón y la producción de distrofina, que es crucial para la función muscular.
El PGN-EDO51 usa la tecnología de Oligonucleótido de Entrega Mejorada (EDO) propiedad de PepGen para potencialmente restaurar la producción de una proteína distrofina truncada pero funcional. Este enfoque apunta a la causa raíz de DMD, un desorden genético caracterizado por debilidad muscular progresiva que usualmente lleva a pérdida de movilidad, problemas cardiacos, y dificultades respiratorias.
En estudios preclínicos, PGN-EDO51 ha demostrado resultados prometedores, mostrando niveles más altos de omisión del exón 51 en primates no humanos en comparación con otras moléculas. Además, en un estudio de fase 1 con voluntarios sanos, PGN-EDO51 mostró un aumento de seis veces en la omisión media del exón 51 en comparación con un oligonucleótido desnudo después de una sola dosis.
El Dr. James McArthur, Presidente y Consejero Delegado de PepGen, expresó su optimismo sobre el potencial del PGN-EDO51 para ofrecer un tratamiento transformador a los enfermos de DMD. La empresa también está llevando a cabo el ensayo CONNECT1-EDO51, y juntos, estos estudios podrían apoyar potencialmente la aprobación acelerada del fármaco, sujeto a la alineación con los reguladores.
PepGen se centra en el desarrollo de terapias con oligonucleótidos para tratar enfermedades neuromusculares y neurológicas graves. Aunque la empresa hace declaraciones prospectivas sobre los beneficios previstos de PGN-EDO51 y su plataforma EDO, reconoce los riesgos e incertidumbres inherentes al desarrollo clínico.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de PepGen Inc.
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