BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), una empresa de biotecnología centrada en el desarrollo de terapias con oligonucleótidos para enfermedades neuromusculares y neurológicas graves, ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su medicamento en investigación PGN-EDO51, destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La designación de medicamento huérfano de la FDA pretende facilitar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, normalmente las que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. Este estatus proporciona a PepGen diversos incentivos para el desarrollo, como créditos fiscales para ensayos clínicos, exención de tasas y siete años de exclusividad comercial tras la aprobación.
Del mismo modo, la designación de enfermedad pediátrica rara está dirigida a enfermedades graves que afectan a niños desde su nacimiento hasta los 18 años, y puede conceder un vale de revisión prioritaria tras la aprobación del medicamento. Este vale puede acelerar el proceso de revisión de otro producto de la empresa.
PGN-EDO51, el principal candidato clínico de PepGen, emplea la tecnología EDO (Enhanced Delivery Oligonucleotide), propiedad de la empresa, para atacar la causa de la DMD, un trastorno genético caracterizado por la degeneración muscular progresiva. La terapia pretende restaurar la producción de una proteína distrofina funcional, aunque truncada, omitiendo el exón 51, lo que podría beneficiar aproximadamente al 13% de los pacientes con DMD.
El Presidente y CEO de PepGen, James McArthur, Ph.D., enfatizó la importancia de estas designaciones, destacando la prueba en curso CONNECT1 Fase 2 y la anticipación de datos preliminares este año. La empresa también tiene previsto iniciar el ensayo de fase 2 CONNECT2 a finales de este año.
En los estudios preclínicos, PGN-EDO51 obtuvo resultados prometedores, mostrando mayores niveles de omisión de exón en comparación con otros candidatos. El estudio de fase 1 con voluntarios sanos indicó una omisión media del exón 51 seis veces superior a la del oligonucleótido desnudo.
La DMD es una de las enfermedades genéticas raras más comunes, con una tasa de incidencia de aproximadamente uno de cada 3.500 a 5.000 nacimientos masculinos. A pesar de los tratamientos existentes, la enfermedad sigue siendo mortal en la edad adulta temprana debido a la producción limitada de distrofina.
La información en este artículo se basa en un comunicado de prensa de PepGen Inc.
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