Por Ludwig Burger
FRANCFORT (Reuters) - El impulsa que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) quiere dar a la aceleración del proceso de la aprobación de medicamentos tropieza con resistencias por parte de algunas agencias nacionales que en último término tienen que decidir si compensa comprar la medicina en cuestión.
Farmacéuticas, grupos en defensa de pacientes y legisladores de todo el mundo están presionando a los reguladores para que reduzcan lo que consideran burocracia y adopten procesos más avanzados en la aprobación de nuevos fármacos.
Europa lleva varios años sondeando nuevas estrategias de aprobación de fármacos y el asunto ha vuelto a cobrar relevancia desde que el presidente de EEUU, Donald Trump, prometió en enero acelerar los procesos de aprobación.
No obstante, críticos a las nuevas estrategias, que incluyen rebajar los requisitos para los largos ensayos clínicos, temen que vender fármacos con relativamente pocos datos de ensayos, incluso si se autorizan de forma muy limitada, expondrá a los pacientes a mayores riesgos.
La autoridad independiente alemana IQWiG, que evalúa los fármacos nuevos y desempeña un papel vital a la hora de determinar qué precio pagarán los servicios sanitarios por ellos, ha sido uno de los oponentes más duros a este nuevo sistema de aprobación.
Dado que Alemania es el mayor mercado de medicamentos de Europa y el cuarto del mundo, sus recelos podrían dañar el objetivo de acelerar la llegada de nuevos tratamientos, en parte porque las farmacéuticas pueden concluir que lidiar con autoridades que determinen el precio país por país termina siendo muy costoso.
"La aprobación acelerada en base a datos reducidos debería limitarse a situaciones especiales. Pero existe una duda razonable de que pretende convertirse en la norma", dijo Stefan Lange, subdirector del Instituto de Calidad y Eficiencia en Cuidado de la Salud (IQWiG).
La agencia ha rechazado en el pasado estudios pivotales que habían convencido a la EMA para aprobar un fármaco, diciendo que no eran válidos estadísticamente. Por ello, algunos medicamentos no han sido lanzados en Alemania, o se han retirado pronto del mercado.
DATOS DEL MUNDO REAL
El impulso por adaptar los procesos de aprobación se debe en parte a los avances en genética que están generando tratamientos previamente desconocidos para enfermedades graves y nuevas herramientas que pueden prever mejor qué pacientes pueden recibir ayuda y quienes no.
La autoridad que concede las licencias en Europa, la EMA, está estudiando una nueva estrategia de pruebas denominada "adaptive pathways" para fármacos experimentales contra enfermedades graves o difíciles de tratar.
Uno de los métodos más controvertidos de los "adaptive pathways" consiste en lanzar provisionalmente un fármaco en desarrollo, después recopilar datos sobre su efectividad y efectos secundarios en un entorno médico del día a día, lo que se denomina "evidencia en el mundo real".
En los habituales ensayos clínicos aleatorizados (ECA), cuyos resultados determinan si una medicina es aprobada, el nuevo compuesto se suministra a algunos pacientes mientras que el tratamiento estandar o un placebo se facilita a otro grupo de control asignado al azar.
Habitualmente, ningún grupo sabe si está recibiendo el nuevo tratamiento o no.
La nueva estrategia recoge datos de pacientes que están siendo tratados mediante nuevos sensores médicos, aplicaciones de teléfonos inteligentes y herramientas para procesar datos. Dependiendo del resultado de la fase en el mundo real, el grupo de pacientes susceptibles de recibir el fármaco puede reducirse o ampliarse para la aprobación permanente.
Esta estrategia gusta a grupos en defensa de los pacientes como Eurordis, para enfermedades raras, o la Coalición Europea de Pacientes con Cáncer, que ha pedido tener más fe en los datos en el mundo real y dejar a los pacientes decidir si quieren asumir el riesgo.
La IQWiG alemana argumenta que reducir el papel de los ensayos aleatorizados va en contra de los principios científicos de que tiene que existir un resultado claro sobre los riesgos y beneficios de un nuevo tratamiento.
También alega que una vez que un tratamiento es aprobado provisionalmente, sería difícil llevar a cabo un ensayo clínico aleatorio porque no sería ético negar arbitrariamente a algunos pacientes un tratamiento aprobado.
Francia es otro de los países que ha expresado escepticismo sobre la nueva estrategia de la EMA y otros países con mercados de menor tamaño también han expresado sus reservas en privado.
La EMA ahora está recabando puntos de vista enfrentados sobre su prueba piloto de parte de los organismos nacionales que tienen en cuenta el coste-efectividad de los fármacos, de pacientes y de organizaciones que pagan por la atención sanitaria.
Mientras, las empresas implicadas en los ensayos pilotos continúan recibiendo asesoramiento científico de la EMA y el plan está abierto a nuevos solicitantes, dijo una portavoz.