BOSTON - Praxis Precision Medicines Inc. (NASDAQ: PRAX), empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado los resultados positivos de su estudio de prueba de concepto de fase 2a para PRAX-628, un tratamiento para pacientes de epilepsia con respuesta fotoparoxística (PPR).
El estudio mostró una tasa de respuesta completa del 100% en la cohorte de 45 mg y una tasa de respuesta completa del 80% en la cohorte de 15 mg, mientras que el 20% restante alcanzó una respuesta parcial.
El estudio PPR está diseñado para medir las firmas del electroencefalograma (EEG) tras la estimulación fótica, que sirve como indicador de la eficacia anticonvulsiva. Los resultados del estudio demostraron respuestas fuertes y consistentes en ambas cohortes de dosificación, con un perfil de seguridad en línea con estudios anteriores. El análisis farmacocinético confirmó las exposiciones terapéuticas previstas del fármaco.
La empresa ha indicado que estos resultados informarán la planificación de un estudio de eficacia para la epilepsia de inicio focal, cuyo comienzo está previsto para el segundo semestre de 2024. Praxis expresó su gratitud a los pacientes que participaron en el estudio PPR.
En el estudio, se evaluaron las firmas EEG de los pacientes durante un periodo de 24 horas tras la administración de placebo o de PRAX-628. La respuesta se clasificó como completa si se producía una reducción a cero en el número de eventos de PPR generalizada en cualquier periodo de evaluación en comparación con el valor basal. Se observó una respuesta parcial si había una reducción, pero no a cero, en el número de eventos de PPR generalizada.
Los perfiles de seguridad y farmacocinética (FC) de PRAX-628 se controlaron durante todo el periodo de observación. El fármaco, que se está desarrollando como tratamiento oral una vez al día para la epilepsia de inicio focal en adultos, ha mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos y fue bien tolerado en un estudio de fase 1 de escalada de dosis en voluntarios sanos.
El PRAX-628 se caracteriza por ser un modulador de precisión de los canales de sodio, dirigido al estado hiperexcitable de los canales de sodio en el cerebro. Los estudios in vitro han demostrado su selectividad para la hiperexcitabilidad del canal NaV en el estado de enfermedad, y los estudios in vivo han demostrado una potencia significativa en un modelo predictivo de la eficacia en la epilepsia focal.
Praxis organizará una conferencia telefónica para comentar los resultados del estudio, en la que participará el Dr. Daniel Friedman, de la Facultad de Medicina Grossman de la Universidad de Nueva York. Estos resultados se basan en el comunicado de prensa de la empresa y forman parte de los esfuerzos continuos de Praxis por desarrollar terapias para trastornos del SNC caracterizados por un desequilibrio excitación-inhibición neuronal.
Perspectivas de InvestingPro
Praxis Precision Medicines (NASDAQ: PRAX) ha publicado recientemente resultados prometedores de su estudio de fase 2a para PRAX-628, que podrían tener implicaciones significativas para la salud financiera de la empresa y el rendimiento de las acciones. Según datos en tiempo real de InvestingPro, Praxis tiene una capitalización bursátil de 668,54 millones de dólares, lo que indica un gran interés de los inversores por su potencial crecimiento en el sector biofarmacéutico.
A pesar de los emocionantes avances clínicos de la compañía, es importante tener en cuenta que Praxis no es actualmente rentable, con una relación P/E negativa de -2,73 y una relación P/E ajustada para los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023 en -5,42, lo que refleja la naturaleza de alto riesgo de invertir en compañías biofarmacéuticas en etapa clínica.
Los consejos de InvestingPro revelan que Praxis tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que puede proporcionar cierta flexibilidad financiera a medida que continúa financiando sus actividades de investigación y desarrollo. Sin embargo, la compañía está quemando rápidamente a través de efectivo, que es un factor crítico para los inversores a considerar. Además, los analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que podría indicar una perspectiva positiva sobre el potencial de beneficios futuros de la empresa.
InvestingPro también destaca que el margen de beneficio bruto de Praxis es profundamente negativo, con un -3445,81% en los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023, lo que subraya los retos a los que se enfrenta la empresa para alcanzar la rentabilidad. A pesar de ello, la acción ha experimentado una alta rentabilidad en el último año, con un rendimiento total del precio del 312,03%, lo que demuestra el optimismo del mercado sobre sus perspectivas a largo plazo. Los inversores intrigados por el potencial de Praxis y que busquen más información pueden consultar otros 15 consejos de InvestingPro en: https://www.investing.com/pro/PRAX. Para acceder a estos consejos, utilice el código de cupón PRONEWS24 y obtenga un 10% de descuento adicional en la suscripción anual o semestral Pro y Pro+.
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