DURHAM, N.C. - Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL), empresa dedicada a la edición de genes, ha anunciado en la Conferencia Anual sobre Desarrollo Terapéutico de la Medicina Mitocondrial, celebrada en Hinxton (Reino Unido), avances significativos en su desarrollo de un tratamiento para la miopatía mitocondrial primaria (MMP), un trastorno metabólico hereditario.
La plataforma de edición genómica ARCUS de la empresa ha demostrado la capacidad de eliminar selectivamente el ADN mitocondrial mutante (ADNmt) asociado a la PMM sin afectar al ADN nuclear.
Los datos presentados el martes mostraron que el candidato de edición génica de Precision, PBGENE-PMM, podría cambiar la heteroplasmia dirigiéndose y eliminando el ADNmt mutante m.3243, permitiendo que el ADNmt sano de tipo salvaje prolifere y mejore la función mitocondrial en las células.
Este enfoque tiene como objetivo proporcionar una terapia única de edición génica in vivo para la PMM, que actualmente no tiene tratamientos curativos. Precision BioSciences prevé presentar una solicitud de ensayo clínico (CTA) y/o una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para PBGENE-PMM en 2025.
Jeff Smith, doctor y director de investigación de Precision BioSciences, destacó la especificidad de ARCUS para la edición de mutaciones puntuales como la m.3243, señalando su potencial para la edición del ADN mitocondrial debido a su naturaleza de proteína única que elimina la necesidad de ARN guía. Esto contrasta con los editores basados en CRISPR, que no pueden penetrar en las membranas mitocondriales.
Los resultados preclínicos revelaron que las células tratadas con PBGENE-PMM presentaban una reducción significativa del ADNmt mutante, con el correspondiente aumento de las tasas de respiración celular, lo que indica una mejora de la función mitocondrial. Estos resultados apoyan un mayor desarrollo de PBGENE-PMM como potencial terapia génica de tratamiento único para la PMM.
ARCUS es la tecnología de edición del genoma propiedad de Precision BioSciences, que se distingue por su capacidad para realizar ediciones precisas de genes, como la eliminación, inserción y escisión de genes. La plataforma se basa en una enzima de edición genómica natural, I-CreI, procedente del alga Chlamydomonas reinhardtii.
Precision BioSciences, centrada en el uso de ARCUS para enfermedades genéticas e infecciosas, cuenta con una cartera de candidatos a edición génica in vivo diseñados para ofrecer curas duraderas a enfermedades con tratamientos inadecuados. El trabajo de la empresa está respaldado por una amplia cartera de más de 130 patentes.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Precision BioSciences.
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