SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado hoy la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), una terapia génica dirigida al tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC).
La empresa también ha revelado sus planes de volver a presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Translarna™ (ataluren) dirigida a la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD) a raíz de la reciente respuesta de la FDA, y se espera que la solicitud se presente a mediados de año.
El Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics, expresó su optimismo sobre las presentaciones, destacando los beneficios potenciales de Upstaza para los niños con el trastorno genético grave de deficiencia de AADC. También señaló la expectación por la nueva presentación de la NDA de Translarna, reconociendo las necesidades de los pacientes y familias estadounidenses afectados por la nmDMD.
Upstaza es una terapia única de sustitución génica diseñada para pacientes mayores de 18 meses con un diagnóstico confirmado de deficiencia de AADC. La terapia, administrada mediante un procedimiento neuroquirúrgico, ha mostrado mejoras neurológicas transformadoras en ensayos clínicos y programas de uso compasivo. Los efectos secundarios notificados incluyen insomnio, irritabilidad y discinesia. Upstaza ya ha sido autorizado en Europa, Gran Bretaña e Israel.
La deficiencia de AADC es un trastorno genético raro y típicamente mortal que afecta gravemente a los niños desde los primeros meses de vida, y que a menudo requiere terapia e intervenciones continuas para tratar complicaciones potencialmente mortales.
Translarna, desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración proteica para trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido, como la nmDMD, un trastorno genético raro y mortal que provoca debilidad muscular progresiva y muerte prematura.
PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para trastornos poco frecuentes. La cartera de productos en fase de desarrollo y la experiencia científica de la empresa tienen como objetivo satisfacer las necesidades de los pacientes con opciones de tratamiento limitadas.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de PTC Therapeutics. Las declaraciones prospectivas de la empresa implican riesgos e incertidumbres, incluidos los posibles resultados de las presentaciones reglamentarias y la comercialización de sus productos. No existen garantías de aprobación reglamentaria ni de éxito comercial de Upstaza o Translarna.
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